Detalles de la búsqueda
1.
Combination HSCT and intravenous AAV-mediated gene therapy in a canine model proves pivotal for translation of Krabbe disease therapy.
Mol Ther
; 32(1): 44-58, 2024 Jan 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37952085
2.
Global CNS correction in a large brain model of human alpha-mannosidosis by intravascular gene therapy.
Brain
; 143(7): 2058-2072, 2020 07 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32671406
3.
Intrastromal Gene Therapy Prevents and Reverses Advanced Corneal Clouding in a Canine Model of Mucopolysaccharidosis I.
Mol Ther
; 28(6): 1455-1463, 2020 06 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32330426
4.
Cerebrospinal fluid and serum glycosphingolipid biomarkers in canine globoid cell leukodystrophy (Krabbe Disease).
Mol Cell Neurosci
; 102: 103451, 2020 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31794880
5.
Pharmacokinetics and distribution of 2-hydroxypropyl-ß-cyclodextrin following a single intrathecal dose to cats.
J Inherit Metab Dis
; 43(3): 618-634, 2020 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31707730
6.
Clinical Improvement of Alpha-mannosidosis Cat Following a Single Cisterna Magna Infusion of AAV1.
Mol Ther
; 24(1): 26-33, 2016 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26354342
7.
Evaluation of AAV-mediated Gene Therapy for Central Nervous System Disease in Canine Mucopolysaccharidosis VII.
Mol Ther
; 24(2): 206-216, 2016 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26447927
8.
Liver-directed gene therapy corrects cardiovascular lesions in feline mucopolysaccharidosis type I.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 111(41): 14894-9, 2014 Oct 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25267637
9.
Cholesterol homeostatic responses provide biomarkers for monitoring treatment for the neurodegenerative disease Niemann-Pick C1 (NPC1).
Hum Mol Genet
; 23(22): 6022-33, 2014 Nov 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24964810
10.
Clinical, electrophysiological, and biochemical markers of peripheral and central nervous system disease in canine globoid cell leukodystrophy (Krabbe's disease).
J Neurosci Res
; 94(11): 1007-17, 2016 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27638585
11.
Cerebrospinal Fluid Calbindin D Concentration as a Biomarker of Cerebellar Disease Progression in Niemann-Pick Type C1 Disease.
J Pharmacol Exp Ther
; 358(2): 254-61, 2016 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27307499
12.
Neonatal tolerance induction enables accurate evaluation of gene therapy for MPS I in a canine model.
Mol Genet Metab
; 119(1-2): 124-30, 2016 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27386755
13.
Neonatal Systemic AAV Induces Tolerance to CNS Gene Therapy in MPS I Dogs and Nonhuman Primates.
Mol Ther
; 23(8): 1298-1307, 2015 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26022732
14.
Intrathecal gene therapy corrects CNS pathology in a feline model of mucopolysaccharidosis I.
Mol Ther
; 22(12): 2018-2027, 2014 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25027660
15.
Identification of Niemann-Pick C1 disease biomarkers through sphingolipid profiling.
J Lipid Res
; 54(10): 2800-14, 2013 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23881911
16.
Transduction characteristics of alternative adeno-associated virus serotypes in the cat brain by intracisternal delivery.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 26: 384-393, 2022 Sep 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36034772
17.
Efficacy and Safety of a Krabbe Disease Gene Therapy.
Hum Gene Ther
; 33(9-10): 499-517, 2022 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35333110
18.
Krabbe disease successfully treated via monotherapy of intrathecal gene therapy.
J Clin Invest
; 130(9): 4906-4920, 2020 09 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32773406
19.
LC3 Immunostaining in the Inferior Olivary Nuclei of Cats With Niemann-Pick Disease Type C1 Is Associated With Patterned Purkinje Cell Loss.
J Neuropathol Exp Neurol
; 77(3): 229-245, 2018 03 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29346563
20.
Evaluation of Intrathecal Routes of Administration for Adeno-Associated Viral Vectors in Large Animals.
Hum Gene Ther
; 29(1): 15-24, 2018 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28806897