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1.
Intracerebroventricular dosing of N-sulfoglucosamine sulfohydrolase in mucopolysaccharidosis IIIA mice reduces markers of brain lysosomal dysfunction.
J Biol Chem
; 298(12): 102625, 2022 12.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36306823
2.
Vector genome loss and epigenetic modifications mediate decline in transgene expression of AAV5 vectors produced in mammalian and insect cells.
Mol Ther
; 30(12): 3570-3586, 2022 12 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36348622
3.
Intermittent enzyme replacement therapy with recombinant human ß-galactosidase prevents neuraminidase 1 deficiency
J Biol Chem
; 295(39): 13556-13569, 2020 09 25.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32727849
4.
Intracerebroventricular enzyme replacement therapy with ß-galactosidase reverses brain pathologies due to GM1 gangliosidosis in mice.
J Biol Chem
; 295(39): 13532-13555, 2020 09 25.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31481471
5.
Of mice and men: Plasma phenylalanine reduction in PKU corrects neurotransmitter pathways in the brain.
Mol Genet Metab
; 128(4): 422-430, 2019 12.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31648944
6.
Gene Therapy with BMN 270 Results in Therapeutic Levels of FVIII in Mice and Primates and Normalization of Bleeding in Hemophilic Mice.
Mol Ther
; 26(2): 496-509, 2018 02 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29292164
7.
Delivery of an enzyme-IGFII fusion protein to the mouse brain is therapeutic for mucopolysaccharidosis type IIIB.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 111(41): 14870-5, 2014 Oct 14.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25267636
8.
Correction: Intermittent enzyme replacement therapy prevents Neu1 deficiency.
J Biol Chem
; 295(46): 15794, 2020 Nov 13.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33188082
9.
Evaluation of the therapeutic potential of a CNP analog in a Fgfr3 mouse model recapitulating achondroplasia.
Am J Hum Genet
; 91(6): 1108-14, 2012 Dec 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23200862
10.
Neutral endopeptidase-resistant C-type natriuretic peptide variant represents a new therapeutic approach for treatment of fibroblast growth factor receptor 3-related dwarfism.
J Pharmacol Exp Ther
; 353(1): 132-49, 2015 Apr.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25650377
11.
Prophylactic Prednisolone Promotes AAV5 Hepatocyte Transduction Through the Novel Mechanism of AAV5 Coreceptor Platelet-Derived Growth Factor Receptor Alpha Upregulation and Innate Immune Suppression.
Hum Gene Ther
; 35(1-2): 36-47, 2024 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38126359
12.
Young mice administered adult doses of AAV5-hFVIII-SQ achieve therapeutic factor VIII expression into adulthood.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 26: 519-531, 2022 Sep 08.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36092364
13.
Molecular imaging of the initial inflammatory response in atherosclerosis: implications for early detection of disease.
Arterioscler Thromb Vasc Biol
; 30(1): 54-9, 2010 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-19834105
14.
Prednisolone Does Not Regulate Factor VIII Expression in Mice Receiving AAV5-hFVIII-SQ: Valoctocogene Roxaparvovec.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 17: 13-20, 2020 Jun 12.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31890737
15.
Induction of ER Stress by an AAV5 BDD FVIII Construct Is Dependent on the Strength of the Hepatic-Specific Promoter.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 18: 620-630, 2020 Sep 11.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32775496
16.
Translational studies of intravenous and intracerebroventricular routes of administration for CNS cellular biodistribution for BMN 250, an enzyme replacement therapy for the treatment of Sanfilippo type B.
Drug Deliv Transl Res
; 10(2): 425-439, 2020 04.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31942701
17.
Clearance of Heparan Sulfate and Attenuation of CNS Pathology by Intracerebroventricular BMN 250 in Sanfilippo Type B Mice.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 6: 43-53, 2017 Sep 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28664165
18.
Targeting oxidized LDL improves insulin sensitivity and immune cell function in obese Rhesus macaques.
Mol Metab
; 2(3): 256-69, 2013.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24049738
19.
Pharmacokinetics and biodistribution of a human monoclonal antibody to oxidized LDL in cynomolgus monkey using PET imaging.
PLoS One
; 7(9): e45116, 2012.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23028793
20.
Cardiovascular and systemic microvascular effects of anti-vascular endothelial growth factor therapy for cancer.
J Am Coll Cardiol
; 60(7): 618-25, 2012 Aug 14.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22703929
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