Detalles de la búsqueda
1.
Outcomes of hematopoietic stem cell gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome.
Blood
; 142(15): 1281-1296, 2023 10 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37478401
2.
An empowered, clinically viable hematopoietic stem cell gene therapy for the treatment of multisystemic mucopolysaccharidosis type II.
Mol Ther
; 32(3): 619-636, 2024 Mar 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38310355
3.
Lentiviral standards to determine the sensitivity of assays that quantify lentiviral vector copy numbers and genomic insertion sites in cells.
Gene Ther
; 29(9): 536-543, 2022 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35194185
4.
Clonal tracking in gene therapy patients reveals a diversity of human hematopoietic differentiation programs.
Blood
; 135(15): 1219-1231, 2020 04 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32040546
5.
Engraftment and in vivo proliferation advantage of gene-corrected mobilized CD34+ cells from Fanconi anemia patients.
Blood
; 130(13): 1535-1542, 2017 09 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28801449
6.
Gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome in a severely affected adult.
Blood
; 130(11): 1327-1335, 2017 09 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28716862
7.
Peptides derived from evolutionarily conserved domains in Beclin-1 and Beclin-2 enhance the entry of lentiviral vectors into human cells.
J Biol Chem
; 292(45): 18672-18681, 2017 11 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28928217
8.
Treatment of Uveitis by In Situ Administration of Ex Vivo-Activated Polyclonal Regulatory T Cells.
J Immunol
; 196(5): 2109-18, 2016 Mar 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26826251
9.
Molecular Determinants of Vectofusin-1 and Its Derivatives for the Enhancement of Lentivirally Mediated Gene Transfer into Hematopoietic Stem/Progenitor Cells.
J Biol Chem
; 291(5): 2161-9, 2016 Jan 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26668323
10.
In Vivo Gene Delivery to Lymph Node Stromal Cells Leads to Transgene-specific CD8+ T Cell Anergy in Mice.
Mol Ther
; 24(11): 1965-1973, 2016 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27562586
11.
Serotype-specific Binding Properties and Nanoparticle Characteristics Contribute to the Immunogenicity of rAAV1 Vectors.
Mol Ther
; 23(6): 1022-1033, 2015 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25881000
12.
Human intellectual disability genes form conserved functional modules in Drosophila.
PLoS Genet
; 9(10): e1003911, 2013 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24204314
13.
Hypoxic culture conditions enhance the generation of regulatory T cells.
Immunology
; 144(3): 431-443, 2015 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25243909
14.
Outcomes following gene therapy in patients with severe Wiskott-Aldrich syndrome.
JAMA
; 313(15): 1550-63, 2015 Apr 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25898053
15.
Pax7-expressing satellite cells are indispensable for adult skeletal muscle regeneration.
Development
; 138(17): 3647-56, 2011 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21828093
16.
Mannose-coupled AAV2: A second-generation AAV vector for increased retinal gene therapy efficiency.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 32(1): 101187, 2024 Mar 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38327809
17.
Safety of rAAV2/2-ND4 Gene Therapy for Leber Hereditary Optic Neuropathy.
Ophthalmology
; 125(6): 945-947, 2018 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29426586
18.
Wiskott-Aldrich syndrome protein-deficient hematopoietic cells can be efficiently mobilized by granulocyte colony-stimulating factor.
Haematologica
; 98(8): 1300-8, 2013 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23445877
19.
MyD88 signaling in B cells regulates the production of Th1-dependent antibodies to AAV.
Mol Ther
; 20(8): 1571-81, 2012 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22643865
20.
Evaluation of diversity indices to estimate clonal dominance in gene therapy studies.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 29: 418-425, 2023 Jun 08.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37251980