Detalles de la búsqueda
1.
Life-Limiting Peripheral Organ Dysfunction in Feline Sandhoff Disease Emerges after Effective CNS Gene Therapy.
Ann Neurol
; 94(5): 969-986, 2023 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37526361
2.
Intravenous delivery of adeno-associated viral gene therapy in feline GM1 gangliosidosis.
Brain
; 145(2): 655-669, 2022 04 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34410345
3.
Gene-based therapeutics for rare genetic neurodevelopmental psychiatric disorders.
Mol Ther
; 30(7): 2416-2428, 2022 07 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35585789
4.
PEA15 loss of function and defective cerebral development in the domestic cat.
PLoS Genet
; 16(12): e1008671, 2020 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33290415
5.
A comprehensive study of a 29-capsid AAV library in a non-human primate central nervous system.
Mol Ther
; 29(9): 2806-2820, 2021 09 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34298128
6.
Therapeutic benefit after intracranial gene therapy delivered during the symptomatic stage in a feline model of Sandhoff disease.
Gene Ther
; 28(3-4): 142-154, 2021 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32884151
7.
Natural history of Tay-Sachs disease in sheep.
Mol Genet Metab
; 134(1-2): 164-174, 2021.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34456134
8.
Pronounced Therapeutic Benefit of a Single Bidirectional AAV Vector Administered Systemically in Sandhoff Mice.
Mol Ther
; 28(10): 2150-2160, 2020 10 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32592687
9.
A Safe and Reliable Technique for CNS Delivery of AAV Vectors in the Cisterna Magna.
Mol Ther
; 28(2): 411-421, 2020 02 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31813800
10.
Novel Biomarkers of Human GM1 Gangliosidosis Reflect the Clinical Efficacy of Gene Therapy in a Feline Model.
Mol Ther
; 25(4): 892-903, 2017 04 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28236574
11.
Widespread Central Nervous System Gene Transfer and Silencing After Systemic Delivery of Novel AAV-AS Vector.
Mol Ther
; 24(4): 726-35, 2016 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26708003
12.
In Vivo Selection Yields AAV-B1 Capsid for Central Nervous System and Muscle Gene Therapy.
Mol Ther
; 24(7): 1247-57, 2016 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27117222
13.
Mucopolysaccharidosis-like phenotype in feline Sandhoff disease and partial correction after AAV gene therapy.
Mol Genet Metab
; 116(1-2): 80-7, 2015.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25971245
14.
Therapeutic response in feline sandhoff disease despite immunity to intracranial gene therapy.
Mol Ther
; 21(7): 1306-15, 2013 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23689599
15.
Precision medicine using whole genome sequencing in a cat identifies a novel COL5A1 variant for classical Ehlers-Danlos syndrome.
J Vet Intern Med
; 37(5): 1716-1724, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37594181
16.
Levels of Synaptic Proteins in Brain and Neurofilament Light Chain in Cerebrospinal Fluid and Plasma of OVT73 Huntington's Disease Sheep Support a Prodromal Disease State.
J Huntingtons Dis
; 12(3): 201-213, 2023.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37661892
17.
Adeno-associated virus-mediated gene therapy in a patient with Canavan disease using dual routes of administration and immune modulation.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 30: 303-314, 2023 Sep 14.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37601414
18.
A pentasaccharide for monitoring pharmacodynamic response to gene therapy in GM1 gangliosidosis.
EBioMedicine
; 92: 104627, 2023 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37267847
19.
Awake intracerebroventricular delivery and safety assessment of oligonucleotides in a large animal model.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 31: 101122, 2023 Dec 14.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37920238
20.
Redosing Adeno-Associated Virus Gene Therapy to the Central Nervous System.
Hum Gene Ther
; 33(17-18): 889-892, 2022 09.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36074937