Detalles de la búsqueda
1.
Development of respiratory care guidelines for Duchenne muscular dystrophy in the UK: key recommendations for clinical practice.
Thorax
; 79(5): 476-485, 2024 Apr 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38123347
2.
Functional abilities, respiratory and cardiac function in a large cohort of adults with Duchenne muscular dystrophy treated with glucocorticoids.
Eur J Neurol
; 31(6): e16267, 2024 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38556893
3.
Reference curves of motor function outcomes in young steroid-naïve males with Duchenne muscular dystrophy.
Dev Med Child Neurol
; 66(5): 644-653, 2024 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37885269
4.
An update on Becker muscular dystrophy.
Curr Opin Neurol
; 36(5): 450-454, 2023 10 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37591308
5.
Clinical and genetic spectrum of a large cohort of patients with δ-sarcoglycan muscular dystrophy.
Brain
; 145(2): 596-606, 2022 04 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34515763
6.
Identification of a novel heterozygous DYSF variant in a large family with a dominantly-inherited dysferlinopathy.
Neuropathol Appl Neurobiol
; 48(7): e12846, 2022 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35962550
7.
Assessing Dysferlinopathy Patients Over Three Years With a New Motor Scale.
Ann Neurol
; 89(5): 967-978, 2021 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33576057
8.
Cardiac and pulmonary findings in dysferlinopathy: A 3-year, longitudinal study.
Muscle Nerve
; 65(5): 531-540, 2022 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35179231
9.
Effect of Different Corticosteroid Dosing Regimens on Clinical Outcomes in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Clinical Trial.
JAMA
; 327(15): 1456-1468, 2022 04 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35381069
10.
New genotype-phenotype correlations in a large European cohort of patients with sarcoglycanopathy.
Brain
; 143(9): 2696-2708, 2020 09 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32875335
11.
A survey of the feasibility of developing osteoporosis clinical trials in Duchenne muscular dystrophy: Survey of the opinion of young people with Duchenne muscular dystrophy, families and clinicians.
Clin Trials
; 18(1): 39-50, 2021 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33012180
12.
Efficacy and safety of vamorolone in Duchenne muscular dystrophy: An 18-month interim analysis of a non-randomized open-label extension study.
PLoS Med
; 17(9): e1003222, 2020 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32956407
13.
The CINRG Becker Natural History Study: Baseline characteristics.
Muscle Nerve
; 62(3): 369-376, 2020 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32564389
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Phase IIa trial in Duchenne muscular dystrophy shows vamorolone is a first-in-class dissociative steroidal anti-inflammatory drug.
Pharmacol Res
; 136: 140-150, 2018 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30219580
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Cardiac involvement in female carriers of duchenne or becker muscular dystrophy.
Muscle Nerve
; 55(6): 810-818, 2017 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27761893
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Prospective exploratory muscle biopsy, imaging, and functional assessment in patients with late-onset Pompe disease treated with alglucosidase alfa: The EMBASSY Study.
Mol Genet Metab
; 119(1-2): 115-23, 2016 09.
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| MEDLINE | ID: mdl-27473031
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Prophylactic oral bisphosphonate therapy in duchenne muscular dystrophy.
Muscle Nerve
; 54(1): 79-85, 2016 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26599341
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Health-related quality of life in patients with Duchenne muscular dystrophy: a multinational, cross-sectional study.
Dev Med Child Neurol
; 58(5): 508-15, 2016 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26483095
19.
Testosterone Treatment of Pubertal Delay in Duchenne Muscular Dystrophy.
Neuropediatrics
; 46(6): 371-6, 2015 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26408798
20.
Beyond pGALS: the need for a multifaceted musculoskeletal decision-making tool ('pGALSplus') in community-based clinical practice.
Rheumatol Adv Pract
; 8(1): rkae004, 2024.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38283055