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1.
Sickle Cell Disease: From Genetics to Curative Approaches.
Annu Rev Genomics Hum Genet
; 24: 255-275, 2023 08 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37624668
2.
Adenine base editor-mediated correction of the common and severe IVS1-110 (G>A) ß-thalassemia mutation.
Blood
; 141(10): 1169-1179, 2023 03 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36508706
3.
An optimized SpCas9 high-fidelity variant for direct protein delivery.
Mol Ther
; 31(7): 2257-2265, 2023 07 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36905119
4.
Novel genome-editing-based approaches to treat motor neuron diseases: Promises and challenges.
Mol Ther
; 30(1): 47-53, 2022 01 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33823304
5.
Combination of lentiviral and genome editing technologies for the treatment of sickle cell disease.
Mol Ther
; 30(1): 145-163, 2022 01 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34418541
6.
Gene therapy of hemoglobinopathies: progress and future challenges.
Hum Mol Genet
; 28(R1): R24-R30, 2019 10 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31322165
7.
Lentiviral and genome-editing strategies for the treatment of ß-hemoglobinopathies.
Blood
; 134(15): 1203-1213, 2019 10 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31467062
8.
Fetal hemoglobin rescues ineffective erythropoiesis in sickle cell disease.
Haematologica
; 106(10): 2707-2719, 2021 10 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32855279
9.
GATA factor transcriptional activity: Insights from genome-wide binding profiles.
IUBMB Life
; 72(1): 10-26, 2020 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31574210
10.
Induction of fetal hemoglobin synthesis by CRISPR/Cas9-mediated editing of the human ß-globin locus.
Blood
; 131(17): 1960-1973, 2018 04 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29519807
11.
Extensive multilineage analysis in patients with mixed chimerism after allogeneic transplantation for sickle cell disease: insight into hematopoiesis and engraftment thresholds for gene therapy.
Haematologica
; 105(5): 1240-1247, 2020 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31537695
12.
Optimization of CRISPR/Cas9 Delivery to Human Hematopoietic Stem and Progenitor Cells for Therapeutic Genomic Rearrangements.
Mol Ther
; 27(1): 137-150, 2019 01 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30424953
13.
Plerixafor enables safe, rapid, efficient mobilization of hematopoietic stem cells in sickle cell disease patients after exchange transfusion.
Haematologica
; 103(5): 778-786, 2018 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29472357
14.
Gene Therapy for ß-Hemoglobinopathies.
Mol Ther
; 25(5): 1142-1154, 2017 05 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28377044
15.
NuRD mediates activating and repressive functions of GATA-1 and FOG-1 during blood development.
EMBO J
; 29(2): 442-56, 2010 Jan 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19927129
16.
The difficult translational pathway from animal models to patients.
Cell Stem Cell
; 31(4): 435-436, 2024 Apr 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38579680
17.
Revolutionising healing: Gene Editing's breakthrough against sickle cell disease.
Blood Rev
; 65: 101185, 2024 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38493007
18.
CoCas9 is a compact nuclease from the human microbiome for efficient and precise genome editing.
Nat Commun
; 15(1): 3478, 2024 Apr 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38658578
19.
Epigenetic Regulation of ß-Globin Genes and the Potential to Treat Hemoglobinopathies through Epigenome Editing.
Genes (Basel)
; 14(3)2023 02 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36980849
20.
Novel lentiviral vectors for gene therapy of sickle cell disease combining gene addition and gene silencing strategies.
Mol Ther Nucleic Acids
; 32: 229-246, 2023 Jun 13.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37090420