Detalles de la búsqueda
1.
Gene Therapy with Etranacogene Dezaparvovec for Hemophilia B.
N Engl J Med
; 388(8): 706-718, 2023 02 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36812434
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Multiyear Factor VIII Expression after AAV Gene Transfer for Hemophilia A.
N Engl J Med
; 385(21): 1961-1973, 2021 11 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34788507
3.
Indirect treatment comparisons of the gene therapy etranacogene dezaparvovec versus extended half-life factor IX therapies for severe or moderately severe haemophilia B.
Haemophilia
; 30(1): 75-86, 2024 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37902714
4.
Effect of etranacogene dezaparvovec on quality of life for severe and moderately severe haemophilia B participants: Results from the phase III HOPE-B trial 2 years after gene therapy.
Haemophilia
; 30(3): 709-719, 2024 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38462823
5.
BAX 335 hemophilia B gene therapy clinical trial results: potential impact of CpG sequences on gene expression.
Blood
; 137(6): 763-774, 2021 02 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33067633
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Long-Term Effects of Hemophilia B Gene Therapy. Reply.
N Engl J Med
; 388(20): 1918-1919, 2023 May 18.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37195961
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Abnormal joint and bone wound healing in hemophilia mice is improved by extending factor IX activity after hemarthrosis.
Blood
; 129(15): 2161-2171, 2017 04 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28039188
8.
Men with severe hemophilia in the United States: birth cohort analysis of a large national database.
Blood
; 127(24): 3073-81, 2016 06 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26983851
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Prophylactic efficacy of BeneFIX vs Alprolix in hemophilia B mice.
Blood
; 128(2): 286-92, 2016 07 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27106122
10.
Integration-deficient lentiviral vectors expressing codon-optimized R338L human FIX restore normal hemostasis in Hemophilia B mice.
Mol Ther
; 22(3): 567-574, 2014 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23941813
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National surveillance for hemophilia inhibitors in the United States: Summary report of an expert meeting.
Am J Hematol
; 89(6): 621-5, 2014 Jun.
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| MEDLINE | ID: mdl-24616187
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Gene therapy for hemophilia: advancing beyond the first clinical success.
Curr Opin Hematol
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| MEDLINE | ID: mdl-23852185
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Etranacogene dezaparvovec gene therapy for haemophilia B (HOPE-B): 24-month post-hoc efficacy and safety data from a single-arm, multicentre, phase 3 trial.
Lancet Haematol
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| MEDLINE | ID: mdl-38437857
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Single amino acid modification of adeno-associated virus capsid changes transduction and humoral immune profiles.
J Virol
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| MEDLINE | ID: mdl-22593151
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Evidence for the transmission of parvovirus B19 in patients with bleeding disorders treated with plasma-derived factor concentrates in the era of nucleic acid test screening.
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| MEDLINE | ID: mdl-22998193
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New developments in the treatment of pediatric hemophilia and bleeding disorders.
Curr Opin Pediatr
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| MEDLINE | ID: mdl-23274430
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Phase 1 gene therapy for Duchenne muscular dystrophy using a translational optimized AAV vector.
Mol Ther
; 20(2): 443-55, 2012 Feb.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22068425
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Comprehensive analysis and prediction of long-term durability of factor IX activity following etranacogene dezaparvovec gene therapy in the treatment of hemophilia B.
Curr Med Res Opin
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36285399
19.
Stable and durable factor IX levels in patients with hemophilia B over 3 years after etranacogene dezaparvovec gene therapy.
Blood Adv
; 7(19): 5671-5679, 2023 10 10.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36490302
20.
Optimizing joint function: new knowledge and novel tools and treatments.
Haemophilia
; 18 Suppl 5: 17-26, 2012 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22757680