Detalles de la búsqueda
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Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy for Hemophilia A.
N Engl J Med
; 386(11): 1013-1025, 2022 03 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35294811
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Long-term safety and efficacy outcomes of valoctocogene roxaparvovec gene transfer up to 6 years post-treatment.
Haemophilia
; 30(2): 320-330, 2024 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38317480
3.
Multiyear Follow-up of AAV5-hFVIII-SQ Gene Therapy for Hemophilia A.
N Engl J Med
; 382(1): 29-40, 2020 01 02.
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| MEDLINE | ID: mdl-31893514
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Theory of change and strategic priorities of the world federation of haemophilia.
Haemophilia
; 29(1): 45-50, 2023 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36222220
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Reported prevalence of von Willebrand disease worldwide in relation to income classification.
Haemophilia
; 29(4): 975-986, 2023 Jul.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37276350
6.
Von Willebrand Disease: Gaining a global perspective.
Haemophilia
; 29(4): 1104-1112, 2023 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37216656
7.
Activity of transgene-produced B-domain-deleted factor VIII in human plasma following AAV5 gene therapy.
Blood
; 136(22): 2524-2534, 2020 11 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32915950
8.
BIVV001, a new class of factor VIII replacement for hemophilia A that is independent of von Willebrand factor in primates and mice.
Blood
; 135(17): 1484-1496, 2020 04 23.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32078672
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Sixth Åland Island Conference on von Willebrand disease.
Haemophilia
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35861919
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Uncertainty in an era of transformative therapy for haemophilia: Addressing the unknowns.
Haemophilia
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| MEDLINE | ID: mdl-32484283
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Reimbursing the value of gene therapy care in an era of uncertainty.
Haemophilia
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33245824
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Management of COVID-19-associated coagulopathy in persons with haemophilia.
Haemophilia
; 27(1): 41-48, 2021 Jan.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33216448
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Persistence of haemostatic response following gene therapy with valoctocogene roxaparvovec in severe haemophilia A.
Haemophilia
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| MEDLINE | ID: mdl-34378280
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AAV5-Factor VIII Gene Transfer in Severe Hemophilia A.
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The World Federation of Hemophilia Annual Global Survey 1999-2018.
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| MEDLINE | ID: mdl-32497379
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Towards a global multidisciplinary consensus framework on haemophilia gene therapy: Report of the 2nd World Federation of Haemophilia Gene Therapy Round Table.
Haemophilia
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| MEDLINE | ID: mdl-32202382
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The 1st WFH Gene Therapy Round Table: Understanding the landscape and challenges of gene therapy for haemophilia around the world.
Haemophilia
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| MEDLINE | ID: mdl-30604914
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Landmark endorsement of a global registry: The European Medicines Agency (EMA) Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), publicly endorses World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry as global standard.
Haemophilia
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| MEDLINE | ID: mdl-38111095
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Two gene therapies for hemophilia available: Now what?
Mol Ther
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| MEDLINE | ID: mdl-36931266
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Towards achieving a haemophilia-free mind.
Haemophilia
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Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37262437