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1.
Final results of the phase 1/2, open-label clinical study of intravenous recombinant human N-acetyl-α-d-glucosaminidase (SBC-103) in children with mucopolysaccharidosis IIIB.
Mol Genet Metab
; 126(2): 131-138, 2019 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30635159
2.
A Phase 3 Trial of Sebelipase Alfa in Lysosomal Acid Lipase Deficiency.
N Engl J Med
; 373(11): 1010-20, 2015 Sep 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26352813
3.
Survival in infants treated with sebelipase Alfa for lysosomal acid lipase deficiency: an open-label, multicenter, dose-escalation study.
Orphanet J Rare Dis
; 12(1): 25, 2017 02 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28179030
4.
The G0/G1 switch gene 2 is a novel PPAR target gene.
Biochem J
; 392(Pt 2): 313-24, 2005 Dec 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16086669
5.
Quality-controlled measurement methods for quantification of variations in transcript abundance in whole blood samples from healthy volunteers.
Clin Chem
; 53(6): 1030-7, 2007 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-17434908
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