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1.
Regulated control of gene therapies by drug-induced splicing.
Nature
; 596(7871): 291-295, 2021 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34321659
2.
APOE2 gene therapy reduces amyloid deposition and improves markers of neuroinflammation and neurodegeneration in a mouse model of Alzheimer disease.
Mol Ther
; 32(5): 1373-1386, 2024 May 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38504517
3.
Author Correction: Regulated control of gene therapies by drug-induced splicing.
Nature
; 602(7897): E25, 2022 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35105975
4.
Neuronal genetic rescue normalizes brain network dynamics in a lysosomal storage disorder despite persistent storage accumulation.
Mol Ther
; 30(7): 2464-2473, 2022 07 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35395398
5.
Overcoming Limitations Inherent in Sulfamidase to Improve Mucopolysaccharidosis IIIA Gene Therapy.
Mol Ther
; 26(4): 1118-1126, 2018 04 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29503202
6.
Cochlear transduction via cerebrospinal fluid delivery of AAV in non-human primates.
Mol Ther
; 31(3): 609-612, 2023 03 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36610400
7.
Modulating membrane fluidity corrects Batten disease phenotypes in vitro and in vivo.
Neurobiol Dis
; 115: 182-193, 2018 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29660499
8.
CLN3 loss disturbs membrane microdomain properties and protein transport in brain endothelial cells.
J Neurosci
; 33(46): 18065-79, 2013 Nov 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24227717
9.
APOE2 gene therapy reduces amyloid deposition, and improves markers of neuroinflammation and neurodegeneration in a mouse model of Alzheimer disease.
bioRxiv
; 2023 Aug 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37645718
10.
VWA3A-derived ependyma promoter drives increased therapeutic protein secretion into the CSF.
Mol Ther Nucleic Acids
; 33: 296-304, 2023 Sep 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37547292
11.
Structure and activity of putative intronic miRNA promoters.
RNA
; 16(3): 495-505, 2010 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20075166
12.
A knock-in reporter mouse model for Batten disease reveals predominant expression of Cln3 in visual, limbic and subcortical motor structures.
Neurobiol Dis
; 41(2): 237-48, 2011 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20875858
13.
Neuronal network dysfunction precedes storage and neurodegeneration in a lysosomal storage disorder.
JCI Insight
; 4(21)2019 11 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31573978
14.
Efficient RNA interference-based knockdown of mutant torsinA reveals reversibility of PERK-eIF2α pathway dysregulation in DYT1 transgenic rats in vivo.
Brain Res
; 1706: 24-31, 2019 03 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30366018
15.
A knock-in reporter model of Batten disease.
J Neurosci
; 27(37): 9826-34, 2007 Sep 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17855597
16.
Reinstating aberrant mTORC1 activity in Huntington's disease mice improves disease phenotypes.
Neuron
; 85(2): 303-15, 2015 Jan 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25556834
17.
AAV gene transfer delays disease onset in a TPP1-deficient canine model of the late infantile form of Batten disease.
Sci Transl Med
; 7(313): 313ra180, 2015 Nov 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26560358
18.
CLN3 deficient cells display defects in the ARF1-Cdc42 pathway and actin-dependent events.
PLoS One
; 9(5): e96647, 2014.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24792215
19.
Clarifying lysosomal storage diseases.
Trends Neurosci
; 34(8): 401-10, 2011 Aug.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21723623
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