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1.
Intracerebroventricular dosing of N-sulfoglucosamine sulfohydrolase in mucopolysaccharidosis IIIA mice reduces markers of brain lysosomal dysfunction.
J Biol Chem
; 298(12): 102625, 2022 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36306823
2.
Delivery of an enzyme-IGFII fusion protein to the mouse brain is therapeutic for mucopolysaccharidosis type IIIB.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 111(41): 14870-5, 2014 Oct 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25267636
3.
Translational studies of intravenous and intracerebroventricular routes of administration for CNS cellular biodistribution for BMN 250, an enzyme replacement therapy for the treatment of Sanfilippo type B.
Drug Deliv Transl Res
; 10(2): 425-439, 2020 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31942701
4.
Clearance of Heparan Sulfate and Attenuation of CNS Pathology by Intracerebroventricular BMN 250 in Sanfilippo Type B Mice.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 6: 43-53, 2017 Sep 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28664165
5.
New building blocks for the assembly of sequence selective molecular zippers.
Chem Commun (Camb)
; (14): 1642-3, 2003 Jul 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-12877481
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