Detalles de la búsqueda
1.
CRISPR/Cas9-mediated gene editing. A promising strategy in hematological disorders.
Cytotherapy
; 25(3): 277-285, 2023 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36610813
2.
Correction of recessive dystrophic epidermolysis bullosa by homology-directed repair-mediated genome editing.
Mol Ther
; 29(6): 2008-2018, 2021 06 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33609734
3.
Lentivirus-mediated gene therapy corrects ribosomal biogenesis and shows promise for Diamond Blackfan anemia.
JCI Insight
; 9(10)2024 May 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38775150
4.
Adenine base editing efficiently restores the function of Fanconi anemia hematopoietic stem and progenitor cells.
Nat Commun
; 13(1): 6900, 2022 11 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36371486
5.
NHEJ-Mediated Repair of CRISPR-Cas9-Induced DNA Breaks Efficiently Corrects Mutations in HSPCs from Patients with Fanconi Anemia.
Cell Stem Cell
; 25(5): 607-621.e7, 2019 11 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31543367
6.
Therapeutic gene editing in CD34+ hematopoietic progenitors from Fanconi anemia patients.
EMBO Mol Med
; 9(11): 1574-1588, 2017 11.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28899930
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