Detalles de la búsqueda
1.
Enhanced Efficacy and Increased Long-Term Toxicity of CNS-Directed, AAV-Based Combination Therapy for Krabbe Disease.
Mol Ther
; 29(2): 691-701, 2021 02 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33388420
2.
Genetic ablation of acid ceramidase in Krabbe disease confirms the psychosine hypothesis and identifies a new therapeutic target.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 116(40): 20097-20103, 2019 10 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31527255
3.
Bone marrow transplantation augments the effect of brain- and spinal cord-directed adeno-associated virus 2/5 gene therapy by altering inflammation in the murine model of globoid-cell leukodystrophy.
J Neurosci
; 31(27): 9945-57, 2011 Jul 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21734286
4.
Early versus late treatment of spinal cord compression with long-term intrathecal enzyme replacement therapy in canine mucopolysaccharidosis type I.
Mol Genet Metab
; 101(2-3): 115-22, 2010.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20655780
5.
Lentiviral-transduced human mesenchymal stem cells persistently express therapeutic levels of enzyme in a xenotransplantation model of human disease.
Stem Cells
; 26(7): 1713-22, 2008 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18436861
6.
Mediastinal Granular Cell Tumor in a 16-Year-Old Boy: A Surgical and Pathologic Perspective.
Pediatr Dev Pathol
; 19(1): 64-8, 2016.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26186035
7.
Intravitreal gene therapy reduces lysosomal storage in specific areas of the CNS in mucopolysaccharidosis VII mice.
J Neurosci
; 23(8): 3302-7, 2003 Apr 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-12716937
8.
Donor cell expansion is delayed following nonablative in utero transplantation to treat murine mucopolysaccharidosis type VII.
Exp Hematol
; 31(11): 1112-8, 2003 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-14585377
9.
Deceptively benign low-grade fibromyxoid sarcoma: array-comparative genomic hybridization decodes the diagnosis.
Hum Pathol
; 44(1): 145-50, 2013 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23089491
10.
Oxidative stress as a therapeutic target in globoid cell leukodystrophy.
Exp Neurol
; 237(2): 444-52, 2012 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22849820
11.
Replacing the enzyme alpha-L-iduronidase at birth ameliorates symptoms in the brain and periphery of dogs with mucopolysaccharidosis type I.
Sci Transl Med
; 2(60): 60ra89, 2010 Dec 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21123810
12.
Attenuation of murine lysosomal storage disease by allogeneic neonatal bone marrow transplantation using costimulatory blockade and donor lymphocyte infusion without myeloablation.
Clin Immunol
; 119(2): 166-79, 2006 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16487752
13.
Transplanted ER-MP12hi20-58med/hi myeloid progenitors produce resident macrophages from marrow that are therapeutic for lysosomal storage disease.
Blood Cells Mol Dis
; 32(1): 199-213, 2004.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-14757436
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