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1.
Delivery of an enzyme-IGFII fusion protein to the mouse brain is therapeutic for mucopolysaccharidosis type IIIB.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 111(41): 14870-5, 2014 Oct 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25267636
2.
Translational studies of intravenous and intracerebroventricular routes of administration for CNS cellular biodistribution for BMN 250, an enzyme replacement therapy for the treatment of Sanfilippo type B.
Drug Deliv Transl Res
; 10(2): 425-439, 2020 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31942701
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