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1.
Genetic ablation of acid ceramidase in Krabbe disease confirms the psychosine hypothesis and identifies a new therapeutic target.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 116(40): 20097-20103, 2019 10 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31527255
2.
Delivery of an enzyme-IGFII fusion protein to the mouse brain is therapeutic for mucopolysaccharidosis type IIIB.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 111(41): 14870-5, 2014 Oct 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25267636
3.
Substrate reduction therapy for Krabbe disease and metachromatic leukodystrophy using a novel ceramide galactosyltransferase inhibitor.
Sci Rep
; 11(1): 14486, 2021 07 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34262084
4.
Translational studies of intravenous and intracerebroventricular routes of administration for CNS cellular biodistribution for BMN 250, an enzyme replacement therapy for the treatment of Sanfilippo type B.
Drug Deliv Transl Res
; 10(2): 425-439, 2020 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31942701
5.
Clearance of Heparan Sulfate and Attenuation of CNS Pathology by Intracerebroventricular BMN 250 in Sanfilippo Type B Mice.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 6: 43-53, 2017 Sep 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28664165
6.
Structural basis for the inhibition of poly(ADP-ribose) polymerases 1 and 2 by BMN 673, a potent inhibitor derived from dihydropyridophthalazinone.
Acta Crystallogr F Struct Biol Commun
; 70(Pt 9): 1143-9, 2014 Sep.
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| MEDLINE | ID: mdl-25195882
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