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1.
Development of tailored splice-switching oligonucleotides for progressive brain disorders in Europe: development, regulation, and implementation considerations.
RNA
; 29(4): 446-454, 2023 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36669889
2.
Antisense oligonucleotide-mediated disruption of HTT caspase-6 cleavage site ameliorates the phenotype of YAC128 Huntington disease mice.
Neurobiol Dis
; 190: 106368, 2024 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38040383
3.
Inflammation-induced TRPV4 channels exacerbate blood-brain barrier dysfunction in multiple sclerosis.
J Neuroinflammation
; 21(1): 72, 2024 Mar 23.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38521959
4.
Spinocerebellar Ataxia Type 1 Characteristics in Patient-Derived Fibroblast and iPSC-Derived Neuronal Cultures.
Mov Disord
; 38(8): 1428-1442, 2023 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37278528
5.
Co-expression patterns of microglia markers Iba1, TMEM119 and P2RY12 in Alzheimer's disease.
Neurobiol Dis
; 167: 105684, 2022 06 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35247551
6.
Juvenile-Onset Huntington Disease Pathophysiology and Neurodevelopment: A Review.
Mov Disord
; 37(1): 16-24, 2022 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34636452
7.
Statistical method for modeling sequencing data from different technologies in longitudinal studies with application to Huntington disease.
Biom J
; 63(4): 745-760, 2021 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33350510
8.
Huntingtin is a scaffolding protein in the ATM oxidative DNA damage response complex.
Hum Mol Genet
; 26(2): 395-406, 2017 01 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28017939
9.
Peripheral mitochondrial function correlates with clinical severity in idiopathic Parkinson's disease.
Mov Disord
; 34(8): 1192-1202, 2019 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31136028
10.
Post-mortem 7T MR imaging and neuropathology in middle stage juvenile-onset Huntington disease: A case report.
Neuropathol Appl Neurobiol
; 49(1): e12858, 2023 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36334065
11.
The dynamics of early-state transcriptional changes and aggregate formation in a Huntington's disease cell model.
BMC Genomics
; 18(1): 373, 2017 05 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28499347
12.
Underlying molecular mechanisms of DIO2 susceptibility in symptomatic osteoarthritis.
Ann Rheum Dis
; 74(8): 1571-9, 2015 Aug.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24695009
13.
Selection and characterization of llama single domain antibodies against N-terminal huntingtin.
Neurol Sci
; 36(3): 429-34, 2015 Mar.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25294428
14.
Amyloid ß in hereditary cerebral hemorrhage with amyloidosis-Dutch type.
Rev Neurosci
; 25(5): 641-51, 2014.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24870607
15.
Possibilities and limitations of antisense oligonucleotide therapies for the treatment of monogenic disorders.
Commun Med (Lond)
; 4(1): 6, 2024 Jan 05.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38182878
16.
Glucocorticoid receptor antagonist CORT113176 attenuates motor and neuropathological symptoms of Huntington's disease in R6/2 mice.
Exp Neurol
; 374: 114675, 2024 Apr.
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| MEDLINE | ID: mdl-38216109
17.
Biodistribution of Radioactively Labeled Splice Modulating Antisense Oligonucleotides After Intracerebroventricular and Intrathecal Injection in Mice.
Nucleic Acid Ther
; 34(1): 26-34, 2024 Feb.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38386285
18.
Ataxin-3 protein modification as a treatment strategy for spinocerebellar ataxia type 3: removal of the CAG containing exon.
Neurobiol Dis
; 58: 49-56, 2013 Oct.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23659897
19.
Antisense-mediated isoform switching of steroid receptor coactivator-1 in the central nucleus of the amygdala of the mouse brain.
BMC Neurosci
; 14: 5, 2013 Jan 07.
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| MEDLINE | ID: mdl-23294837
20.
Age of onset in Huntington's disease is influenced by CAG repeat variations in other polyglutamine disease-associated genes.
Brain
; 140(7): e42, 2017 07 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28549075