Resumo As
doenças raras ou órfãs entraram de modo importante nos
negócios da
indústria farmacêutica . Por outro lado, o impacto das novas
tecnologias derivadas da
pesquisa genômica vêm tendo presença crescente nessa
indústria , com novos
medicamentos sendo lançados no mercado a
preços não sustentáveis para
sistemas de saúde e
pacientes . Essa dupla tendência coloca desafios importantes e crescentes para as
políticas públicas de avaliação e incorporação de
tecnologias , cujo racional hegemônico está lastreado em
análise de custo-benefício entre
terapias . Os
preços muito altos desses
medicamentos exigem revisitar esse racional e a recente tratativa entre o Ministério da
Saúde e a Novartis relativa a um possível acordo de compartilhamento de
risco para a incorporação do
medicamento Zolgensma é uma oportunidade para essa revisita.
Abstract Rare or
orphan diseases have played an important
role in the
pharmaceutical industry . On the other
hand , the impact of new
technologies derived from genomic
research has been growing in this
industry , with
new drugs being launched on the market at unsustainable
prices for
health systems and
patients . This double tendency poses important and growing challenges to
public policies on
Health Technology Assessment , whose hegemonic rationale is based on
cost-benefit analysis between
therapies . The very high
prices of these
drugs require revisiting this rationale and the recent
negotiations between the Brazilian Ministry of
Health and Novartis regarding a possible
risk -sharing agreement for the incorporation of the
drug Zolgensma is an opportunity for this revisitation.