In vivo genome editing restores haemostasis in a mouse model of haemophilia.

Li, Hojun; Haurigot, Virginia; Doyon, Yannick; Li, Tianjian; Wong, Sunnie Y; Bhagwat, Anand S; Malani, Nirav; Anguela, Xavier M; Sharma, Rajiv; Ivanciu, Lacramiora; Murphy, Samuel L; Finn, Jonathan D; Khazi, Fayaz R; Zhou, Shangzhen; Paschon, David E; Rebar, Edward J; Bushman, Frederic D; Gregory, Philip D; Holmes, Michael C; High, Katherine A

Li, Hojun; Haurigot, Virginia; Doyon, Yannick; Li, Tianjian; Wong, Sunnie Y; Bhagwat, Anand S; Malani, Nirav; Anguela, Xavier M; Sharma, Rajiv; Ivanciu, Lacramiora; Murphy, Samuel L; Finn, Jonathan D; Khazi, Fayaz R; Zhou, Shangzhen; Paschon, David E; Rebar, Edward J; Bushman, Frederic D; Gregory, Philip D; Holmes, Michael C; High, Katherine A.

Afiliación

Li H; Division of Hematology, CTRB 5000, Children's Hospital of Philadelphia, 3501 Civic Center Boulevard, Philadelphia, Pennsylvania 19104, USA.

Nature ; 475(7355): 217-21, 2011 Jun 26.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-21706032

Asunto(s)

Reparación del ADN/genética; Modelos Animales de Enfermedad; Marcación de Gen/métodos; Terapia Genética/métodos; Genoma/genética; Hemofilia B/genética; Hemostasis; Animales; Secuencia de Bases; Línea Celular Tumoral; Roturas del ADN de Doble Cadena; Endonucleasas/química; Endonucleasas/genética; Endonucleasas/metabolismo; Exones/genética; Factor IX/análisis; Factor IX/genética; Vectores Genéticos/genética; Células HEK293; Hemofilia B/fisiopatología; Humanos; Intrones/genética; Hígado/metabolismo; Regeneración Hepática; Ratones; Ratones Endogámicos C57BL; Mutación/genética; Fenotipo; Homología de Secuencia; Dedos de Zinc

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Texto completo: 1 Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Hemofilia B / Genoma / Marcación de Gen / Modelos Animales de Enfermedad / Reparación del ADN / Hemostasis Tipo de estudio: Prognostic_studies Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Nature Año: 2011 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

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