Splice-shifting oligonucleotide (SSO) mediated blocking of an exonic splicing enhancer (ESE) created by the prevalent c.903+469T>C MTRR mutation corrects splicing and restores enzyme activity in patient cells.
Nucleic Acids Res
; 43(9): 4627-39, 2015 May 19.
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| ID: mdl-25878036
Texto completo:
1
Banco de datos:
MEDLINE
Asunto principal:
Oligonucleótidos
/
Empalme del ARN
/
Exones
/
Secuencias Reguladoras de Ácido Ribonucleico
/
Ferredoxina-NADP Reductasa
/
Homocistinuria
/
Anemia Megaloblástica
/
Mutación
Límite:
Humans
Idioma:
En
Revista:
Nucleic Acids Res
Año:
2015
Tipo del documento:
Article
País de afiliación:
Dinamarca