Lentiviral haemopoietic stem-cell gene therapy in early-onset metachromatic leukodystrophy: an ad-hoc analysis of a non-randomised, open-label, phase 1/2 trial.
Lancet
; 388(10043): 476-87, 2016 Jul 30.
Article
en En
| MEDLINE
| ID: mdl-27289174
Texto completo:
1
Banco de datos:
MEDLINE
Asunto principal:
Terapia Genética
/
Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas
/
Leucodistrofia Metacromática
Tipo de estudio:
Clinical_trials
/
Observational_studies
/
Prognostic_studies
/
Risk_factors_studies
Límite:
Adolescent
/
Child
/
Child, preschool
/
Female
/
Humans
/
Infant
/
Male
País/Región como asunto:
Europa
Idioma:
En
Revista:
Lancet
Año:
2016
Tipo del documento:
Article
País de afiliación:
Italia