Promise of gene therapy to treat sickle cell disease.

Romero, Zulema; DeWitt, Mark; Walters, Mark C

Romero, Zulema; DeWitt, Mark; Walters, Mark C.

Afiliación

Romero Z; a Department of Microbiology, Immunology and Molecular Genetics , University of California Los Angeles , Los Angeles , CA , USA.
DeWitt M; b Innovative Genomics Initiative , University of California , Berkeley , CA , USA.
Walters MC; c Blood and Marrow Transplantation Program , UCSF Benioff Children's Hospital , Oakland , CA , USA.

Expert Opin Biol Ther ; 18(11): 1123-1136, 2018 11.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-30324810

Asunto(s)

Anemia de Células Falciformes/terapia; Terapia Genética/métodos; Terapia Genética/tendencias; Anemia de Células Falciformes/genética; Edición Génica/métodos; Edición Génica/tendencias; Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas/métodos; Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas/tendencias; Células Madre Hematopoyéticas/fisiología; Humanos

Palabras clave

Sickle cell disease; gene therapy; genomic editing; ß-globin gene

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Texto completo: 1 Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Anemia de Células Falciformes Límite: Humans Idioma: En Revista: Expert Opin Biol Ther Asunto de la revista: BIOLOGIA / TERAPEUTICA Año: 2018 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

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