Long-term efficacy and safety of mRNA therapy in two murine models of methylmalonic acidemia.

An, Ding; Frassetto, Andrea; Jacquinet, Eric; Eybye, Marianne; Milano, Joseph; DeAntonis, Christine; Nguyen, Vi; Laureano, Rodrigo; Milton, Jaclyn; Sabnis, Staci; Lukacs, Christine M; Guey, Lin T

An, Ding; Frassetto, Andrea; Jacquinet, Eric; Eybye, Marianne; Milano, Joseph; DeAntonis, Christine; Nguyen, Vi; Laureano, Rodrigo; Milton, Jaclyn; Sabnis, Staci; Lukacs, Christine M; Guey, Lin T.

Afiliación

An D; Moderna, Inc., 200 Technology Square, Cambridge, MA 02139, USA.
Frassetto A; Moderna, Inc., 200 Technology Square, Cambridge, MA 02139, USA.
Jacquinet E; Moderna, Inc., 200 Technology Square, Cambridge, MA 02139, USA.
Eybye M; Moderna, Inc., 200 Technology Square, Cambridge, MA 02139, USA.
Milano J; Moderna, Inc., 200 Technology Square, Cambridge, MA 02139, USA.
DeAntonis C; Moderna, Inc., 200 Technology Square, Cambridge, MA 02139, USA.
Nguyen V; Moderna, Inc., 200 Technology Square, Cambridge, MA 02139, USA.
Laureano R; Moderna, Inc., 200 Technology Square, Cambridge, MA 02139, USA.
Milton J; Moderna, Inc., 200 Technology Square, Cambridge, MA 02139, USA.
Sabnis S; Moderna, Inc., 200 Technology Square, Cambridge, MA 02139, USA.
Lukacs CM; Moderna, Inc., 200 Technology Square, Cambridge, MA 02139, USA.
Guey LT; Moderna, Inc., 200 Technology Square, Cambridge, MA 02139, USA. Electronic address: Lin.Guey@Modernatx.com.

EBioMedicine ; 45: 519-528, 2019 Jul.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-31303505

Asunto(s)

Errores Innatos del Metabolismo de los Aminoácidos/terapia; Hígado/metabolismo; Metilmalonil-CoA Mutasa/farmacología; ARN Mensajero/farmacología; Errores Innatos del Metabolismo de los Aminoácidos/genética; Errores Innatos del Metabolismo de los Aminoácidos/patología; Animales; Niño; Modelos Animales de Enfermedad; Humanos; Lípidos/genética; Hígado/efectos de los fármacos; Hígado/patología; Metilmalonil-CoA Mutasa/genética; Ratones; ARN Mensajero/genética

Palabras clave

Enzyme replacement; Liver targeted therapy; Methylmalonyl-CoA mutase; Organic acidemia; Systemic mRNA therapy

Texto completo

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar en Google

Texto completo: 1 Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: ARN Mensajero / Errores Innatos del Metabolismo de los Aminoácidos / Hígado / Metilmalonil-CoA Mutasa Tipo de estudio: Prognostic_studies Límite: Animals / Child / Humans Idioma: En Revista: EBioMedicine Año: 2019 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

Texto completo

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar en Google