Targeting Nonsense: Optimization of 1,2,4-Oxadiazole TRIDs to Rescue CFTR Expression and Functionality in Cystic Fibrosis Cell Model Systems.

Pibiri, Ivana; Melfi, Raffaella; Tutone, Marco; Di Leonardo, Aldo; Pace, Andrea; Lentini, Laura

Pibiri, Ivana; Melfi, Raffaella; Tutone, Marco; Di Leonardo, Aldo; Pace, Andrea; Lentini, Laura.

Afiliación

Pibiri I; Dipartimento di Scienze e Tecnologie Biologiche, Chimiche e Farmaceutiche (STEBICEF), Università degli Studi di Palermo, Viale delle Scienze Ed. 16-17, 90128 Palermo, Italy.
Melfi R; Dipartimento di Scienze e Tecnologie Biologiche, Chimiche e Farmaceutiche (STEBICEF), Università degli Studi di Palermo, Viale delle Scienze Ed. 16-17, 90128 Palermo, Italy.
Tutone M; Dipartimento di Scienze e Tecnologie Biologiche, Chimiche e Farmaceutiche (STEBICEF), Università degli Studi di Palermo, Viale delle Scienze Ed. 16-17, 90128 Palermo, Italy.
Di Leonardo A; Dipartimento di Scienze e Tecnologie Biologiche, Chimiche e Farmaceutiche (STEBICEF), Università degli Studi di Palermo, Viale delle Scienze Ed. 16-17, 90128 Palermo, Italy.
Pace A; Centro di OncoBiologia Sperimentale (COBS), via San Lorenzo Colli, 90145 Palermo, Italy.
Lentini L; Dipartimento di Scienze e Tecnologie Biologiche, Chimiche e Farmaceutiche (STEBICEF), Università degli Studi di Palermo, Viale delle Scienze Ed. 16-17, 90128 Palermo, Italy.

Int J Mol Sci ; 21(17)2020 Sep 03.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-32899265

Asunto(s)

Codón sin Sentido/genética; Regulador de Conductancia de Transmembrana de Fibrosis Quística/metabolismo; Fibrosis Quística/tratamiento farmacológico; Regulación de la Expresión Génica/efectos de los fármacos; Oxadiazoles/farmacología; Biosíntesis de Proteínas; ARN Mensajero/metabolismo; Células Cultivadas; Codón sin Sentido/efectos de los fármacos; Fibrosis Quística/genética; Fibrosis Quística/metabolismo; Regulador de Conductancia de Transmembrana de Fibrosis Quística/genética; Humanos; Mutación; ARN Mensajero/genética

Palabras clave

genetic disorder; nonsense mutation; oxadiazoles; premature termination codon; translational readthrough inducing drugs

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Texto completo: 1 Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Oxadiazoles / Biosíntesis de Proteínas / ARN Mensajero / Regulación de la Expresión Génica / Codón sin Sentido / Regulador de Conductancia de Transmembrana de Fibrosis Quística / Fibrosis Quística Límite: Humans Idioma: En Revista: Int J Mol Sci Año: 2020 Tipo del documento: Article País de afiliación: Italia

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