Suppression of rds expression by siRNA and gene replacement strategies for gene therapy using rAAV vector.

Petrs-Silva, Hilda; Yasumura, Douglas; Matthes, Michael T; LaVail, Matthew M; Lewin, Alfred S; Hauswirth, William W

Petrs-Silva, Hilda; Yasumura, Douglas; Matthes, Michael T; LaVail, Matthew M; Lewin, Alfred S; Hauswirth, William W.

Afiliación

Petrs-Silva H; Department of Ophthalmology, Institute of Biophysics, CCS, UFRJ, Rio de Janeiro, 21941-902, Brazil. hilda.ufl@gmail.com

Adv Exp Med Biol ; 723: 215-23, 2012.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-22183336

Asunto(s)

Dependovirus/genética; Terapia Genética/métodos; Proteínas de Filamentos Intermediarios/genética; Glicoproteínas de Membrana/genética; Proteínas del Tejido Nervioso/genética; ARN Interferente Pequeño/genética; Retinitis Pigmentosa/genética; Retinitis Pigmentosa/terapia; Animales; Modelos Animales de Enfermedad; Electrorretinografía; Genes Dominantes/genética; Células HEK293; Humanos; Ratones; Periferinas; Células Fotorreceptoras de Vertebrados/fisiología; ARN Mensajero/genética; ARN Interferente Pequeño/farmacología

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Asunto principal: Glicoproteínas de Membrana / Terapia Genética / Retinitis Pigmentosa / Dependovirus / ARN Interferente Pequeño / Proteínas de Filamentos Intermediarios / Proteínas del Tejido Nervioso Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Adv Exp Med Biol Año: 2012 Tipo del documento: Article País de afiliación: Brasil

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