Gene Therapy Developments for Pompe Disease.

Unnisa, Zeenath; Yoon, John K; Schindler, Jeffrey W; Mason, Chris; van Til, Niek P

Unnisa, Zeenath; Yoon, John K; Schindler, Jeffrey W; Mason, Chris; van Til, Niek P.

Afiliación

Unnisa Z; AVROBIO, Inc., Cambridge, MA 02139, USA.
Yoon JK; AVROBIO, Inc., Cambridge, MA 02139, USA.
Schindler JW; AVROBIO, Inc., Cambridge, MA 02139, USA.
Mason C; AVROBIO, Inc., Cambridge, MA 02139, USA.
van Til NP; Advanced Centre for Biochemical Engineering, University College London, London WC1E 6BT, UK.

Biomedicines ; 10(2)2022 Jan 28.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-35203513

Palabras clave

Pompe disease; adeno-associated viral vector; enzyme replacement therapy; hematopoietic stem cell; lentiviral vectors

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Idioma: En Revista: Biomedicines Año: 2022 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

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