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Modeling Glutaric Aciduria Type I in human neuroblastoma cells recapitulates neuronal damage that can be rescued by gene replacement.
Mateu-Bosch, A; Segur-Bailach, E; García-Villoria, J; Gea-Sorlí, S; Ruiz, I; Del Rey, J; Camps, J; Guitart-Mampel, M; Garrabou, G; Tort, F; Ribes, A; Fillat, C.
Afiliación
  • Mateu-Bosch A; Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS), Barcelona, Spain.
  • Segur-Bailach E; Facultat de Medicina i Ciències de la Salut, Universitat de Barcelona (UB), Barcelona, Spain.
  • García-Villoria J; Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS), Barcelona, Spain.
  • Gea-Sorlí S; Facultat de Medicina i Ciències de la Salut, Universitat de Barcelona (UB), Barcelona, Spain.
  • Ruiz I; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Barcelona, Spain.
  • Del Rey J; Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS), Barcelona, Spain.
  • Camps J; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Barcelona, Spain.
  • Guitart-Mampel M; Section of Inborn Errors of Metabolism-IBC, Biochemial and Molecular Genetics Department, Hospital Clinic de Barcelona, Barcelona, Spain.
  • Garrabou G; Inherited Metabolic Diseases and Muscle Disorders' Research Group, Barcelona, Spain.
  • Tort F; Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS), Barcelona, Spain.
  • Ribes A; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Barcelona, Spain.
  • Fillat C; Unitat de Biologia Cel·lular i Genètica Mèdica, Departament de Biologia Cel·lular, Fisiologia i Immunologia, Facultat de Medicina, Universitat Autònoma de Barcelona, Bellaterra, 08193, Spain.
Gene Ther ; 31(1-2): 12-18, 2024 Jan.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-37985879
Asunto(s)
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Asunto principal: Encefalopatías Metabólicas / Errores Innatos del Metabolismo de los Aminoácidos / Lisina / Neuroblastoma Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Gene Ther Asunto de la revista: GENETICA MEDICA / TERAPEUTICA Año: 2024 Tipo del documento: Article País de afiliación: España
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Asunto principal: Encefalopatías Metabólicas / Errores Innatos del Metabolismo de los Aminoácidos / Lisina / Neuroblastoma Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Gene Ther Asunto de la revista: GENETICA MEDICA / TERAPEUTICA Año: 2024 Tipo del documento: Article País de afiliación: España