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Long-Term Sustained Effect of Liver-Targeted Adeno-Associated Virus Gene Therapy for Mitochondrial Neurogastrointestinal Encephalomyopathy.
Torres-Torronteras, Javier; Cabrera-Pérez, Raquel; Vila-Julià, Ferran; Viscomi, Carlo; Cámara, Yolanda; Hirano, Michio; Zeviani, Massimo; Martí, Ramon.
Afiliação
  • Torres-Torronteras J; 1 Research Group on Neuromuscular and Mitochondrial Diseases, Vall d'Hebron Research Institute, Universitat Autònoma de Barcelona , Barcelona, Spain .
  • Cabrera-Pérez R; 2 Biomedical Network Research Centre on Rare Diseases (CIBERER), Instituto de Salud Carlos III , Madrid, Spain .
  • Vila-Julià F; 1 Research Group on Neuromuscular and Mitochondrial Diseases, Vall d'Hebron Research Institute, Universitat Autònoma de Barcelona , Barcelona, Spain .
  • Viscomi C; 2 Biomedical Network Research Centre on Rare Diseases (CIBERER), Instituto de Salud Carlos III , Madrid, Spain .
  • Cámara Y; 1 Research Group on Neuromuscular and Mitochondrial Diseases, Vall d'Hebron Research Institute, Universitat Autònoma de Barcelona , Barcelona, Spain .
  • Hirano M; 2 Biomedical Network Research Centre on Rare Diseases (CIBERER), Instituto de Salud Carlos III , Madrid, Spain .
  • Zeviani M; 3 MRC-Mitochondrial Biology Unit, MRC MBU, Wellcome Trust/MRC Building, Hills Road, Cambridge, United Kingdom .
  • Martí R; 1 Research Group on Neuromuscular and Mitochondrial Diseases, Vall d'Hebron Research Institute, Universitat Autònoma de Barcelona , Barcelona, Spain .
Hum Gene Ther ; 29(6): 708-718, 2018 06.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-29284302
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Temas: Geral Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Pseudo-Obstrução Intestinal / Terapia Genética / Dependovirus / Distrofia Muscular Oculofaríngea / Fígado Tipo de estudo: Prognostic_studies / Risk_factors_studies Limite: Animals Idioma: En Revista: Hum Gene Ther Assunto da revista: GENETICA MEDICA / TERAPEUTICA Ano de publicação: 2018 Tipo de documento: Article País de afiliação: Espanha
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Temas: Geral Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Pseudo-Obstrução Intestinal / Terapia Genética / Dependovirus / Distrofia Muscular Oculofaríngea / Fígado Tipo de estudo: Prognostic_studies / Risk_factors_studies Limite: Animals Idioma: En Revista: Hum Gene Ther Assunto da revista: GENETICA MEDICA / TERAPEUTICA Ano de publicação: 2018 Tipo de documento: Article País de afiliação: Espanha