Genetics and Therapies for GM2 Gangliosidosis.

Cachon-Gonzalez, Maria Begona; Zaccariotto, Eva; Cox, Timothy Martin

Cachon-Gonzalez, Maria Begona; Zaccariotto, Eva; Cox, Timothy Martin.

Afiliação

Cachon-Gonzalez MB; Department of Medicine, University of Cambridge, Cambridge, United Kingdom.
Zaccariotto E; Department of Medicine, University of Cambridge, Cambridge, United Kingdom.
Cox TM; Department of Medicine, University of Cambridge, Cambridge, United Kingdom.

Curr Gene Ther ; 18(2): 68-89, 2018.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-29618308

Assuntos

Transplante de Medula Óssea; Terapia de Reposição de Enzimas; Terapia Genética; Doença de Sandhoff/genética; Doença de Sandhoff/terapia; Doença de Tay-Sachs/genética; Doença de Tay-Sachs/terapia; Animais; Modelos Animais de Doenças; Glicoesfingolipídeos/metabolismo; Humanos; Lactente; Lisossomos/enzimologia; Lisossomos/genética; Lisossomos/patologia; Camundongos; Mutação; Doenças Raras; Doença de Sandhoff/enzimologia; Doença de Sandhoff/patologia; Doença de Tay-Sachs/enzimologia; Doença de Tay-Sachs/patologia; beta-N-Acetil-Hexosaminidases/genética

Palavras-chave

GM2 gangliosidosis; Lysosomal storage disease; Neurodegeneration; Sandhoff disease; Tay-Sachs disease; Therapies.

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Temas: Geral Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doença de Sandhoff / Doença de Tay-Sachs / Terapia Genética / Transplante de Medula Óssea / Terapia de Reposição de Enzimas Limite: Animals / Humans / Infant Idioma: En Revista: Curr Gene Ther Assunto da revista: GENETICA MEDICA / TERAPEUTICA Ano de publicação: 2018 Tipo de documento: Article País de afiliação: Reino Unido

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