Advantages and Limitations of Gene Therapy and Gene Editing for Friedreich's Ataxia. | Front Genome Ed;4: 903139, 2022. | MEDLINE

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Advantages and Limitations of Gene Therapy and Gene Editing for Friedreich's Ataxia.

Sivakumar, Anusha; Cherqui, Stephanie.

Afiliação

Sivakumar A; Division of Genetics, Department of Pediatrics, University of California, San Diego, San Diego, CA, United States.
Cherqui S; Division of Genetics, Department of Pediatrics, University of California, San Diego, San Diego, CA, United States.

Front Genome Ed ; 4: 903139, 2022.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-35663795

Palavras-chave

AAV; CRISPR/Cas9 gene editing; Friedreich's ataxia; gene editing; gene therapy; hematopoietic stem and progenitor cells

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Temas: Geral Base de dados: MEDLINE Idioma: En Revista: Front Genome Ed Ano de publicação: 2022 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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