Assuntos
Comitês Consultivos/organização & administração , Cooperação Internacional/história , Colaboração Intersetorial , Doenças Raras/terapia , Pesquisa Translacional Biomédica/organização & administração , Comitês Consultivos/história , Comitês Consultivos/normas , Ensaios Clínicos como Assunto , Guias como Assunto , História do Século XXI , Humanos , Prevalência , Doenças Raras/diagnóstico , Doenças Raras/epidemiologia , Doenças Raras/etiologia , Pesquisa Translacional Biomédica/economia , Pesquisa Translacional Biomédica/história , Pesquisa Translacional Biomédica/normasAssuntos
Cooperação Internacional , Colaboração Intersetorial , Participação do Paciente/tendências , Doenças Raras/diagnóstico , Pesquisa Translacional Biomédica/tendências , Acesso à Informação , Objetivos , Acessibilidade aos Serviços de Saúde/organização & administração , Acessibilidade aos Serviços de Saúde/tendências , História do Século XXI , Humanos , Disseminação de Informação , Prevalência , Doenças Raras/epidemiologia , Doenças Raras/etiologia , Doenças Raras/terapia , Sistema de Registros , Pesquisa Translacional Biomédica/economia , Pesquisa Translacional Biomédica/história , Pesquisa Translacional Biomédica/organização & administraçãoRESUMO
BACKGROUND: Randomised clinical trials are key to advancing medical knowledge and to enhancing patient care, but major barriers to their conduct exist. The present paper presents some of these barriers. METHODS: We performed systematic literature searches and internal European Clinical Research Infrastructure Network (ECRIN) communications during face-to-face meetings and telephone conferences from 2013 to 2017 within the context of the ECRIN Integrating Activity (ECRIN-IA) project. RESULTS: The following barriers to randomised clinical trials were identified: inadequate knowledge of clinical research and trial methodology; lack of funding; excessive monitoring; restrictive privacy law and lack of transparency; complex regulatory requirements; and inadequate infrastructures. There is a need for more pragmatic randomised clinical trials conducted with low risks of systematic and random errors, and multinational cooperation is essential. CONCLUSIONS: The present paper presents major barriers to randomised clinical trials. It also underlines the value of using a pan-European-distributed infrastructure to help investigators overcome barriers for multi-country trials in any disease area.
Assuntos
Estudos Multicêntricos como Assunto/métodos , Ensaios Clínicos Pragmáticos como Assunto/métodos , Ensaios Clínicos Controlados Aleatórios como Assunto/métodos , Projetos de Pesquisa , Atitude do Pessoal de Saúde , Confidencialidade , Comportamento Cooperativo , Equipamentos e Provisões , Europa (Continente) , Medicina Baseada em Evidências , Conhecimentos, Atitudes e Prática em Saúde , Humanos , Estudos Multicêntricos como Assunto/economia , Estudos Multicêntricos como Assunto/legislação & jurisprudência , Terapia Nutricional , Ensaios Clínicos Pragmáticos como Assunto/economia , Ensaios Clínicos Pragmáticos como Assunto/legislação & jurisprudência , Ensaios Clínicos Controlados Aleatórios como Assunto/economia , Ensaios Clínicos Controlados Aleatórios como Assunto/legislação & jurisprudência , Doenças Raras/terapia , Projetos de Pesquisa/legislação & jurisprudência , Pesquisadores , Apoio à Pesquisa como AssuntoRESUMO
PURPOSE: It has been argued that rare diseases should be recognized as a public health priority. However, there is a shortage of epidemiological data describing the true burden of rare diseases. This study investigated hospital service use to provide a better understanding of the collective health and economic impacts of rare diseases. METHODS: Novel methodology was developed using a carefully constructed set of diagnostic codes, a selection of rare disease cohorts from hospital administrative data, and advanced data-linkage technologies. Outcomes included health-service use and hospital admission costs. RESULTS: In 2010, cohort members who were alive represented approximately 2.0% of the Western Australian population. The cohort accounted for 4.6% of people discharged from hospital and 9.9% of hospital discharges, and it had a greater average length of stay than the general population. The total cost of hospital discharges for the cohort represented 10.5% of 2010 state inpatient hospital costs. CONCLUSIONS: This population-based cohort study provides strong new evidence of a marked disparity between the proportion of the population with rare diseases and their combined health-system costs. The methodology will inform future rare-disease studies, and the evidence will guide government strategies for managing the service needs of people living with rare diseases.Genet Med advance online publication 22 September 2016.