Assuntos
Agonistas dos Canais de Cloreto/uso terapêutico , Regulador de Condutância Transmembrana em Fibrose Cística/agonistas , Fibrose Cística/tratamento farmacológico , Desenvolvimento de Medicamentos , Agonistas dos Canais de Cloreto/economia , Agonistas dos Canais de Cloreto/farmacologia , Fibrose Cística/economia , Fibrose Cística/genética , Regulador de Condutância Transmembrana em Fibrose Cística/genética , Custos de Medicamentos , Humanos , Mutação com Perda de FunçãoAssuntos
Agonistas dos Canais de Cloreto , Ensaios de Uso Compassivo/métodos , Regulador de Condutância Transmembrana em Fibrose Cística/genética , Fibrose Cística , Aprovação de Drogas/métodos , Agonistas dos Canais de Cloreto/classificação , Agonistas dos Canais de Cloreto/farmacologia , Ensaios Clínicos como Assunto , Fibrose Cística/tratamento farmacológico , Fibrose Cística/genética , Acessibilidade aos Serviços de Saúde/organização & administração , Humanos , Mutação , Avaliação das NecessidadesAssuntos
Anti-Infecciosos , Agonistas dos Canais de Cloreto , Fibrose Cística , Fármacos Gastrointestinais , Conduta do Tratamento Medicamentoso , Complicações na Gravidez , Anti-Infecciosos/classificação , Anti-Infecciosos/farmacologia , Aleitamento Materno/métodos , Agonistas dos Canais de Cloreto/classificação , Agonistas dos Canais de Cloreto/farmacologia , Fibrose Cística/tratamento farmacológico , Fibrose Cística/genética , Regulador de Condutância Transmembrana em Fibrose Cística/genética , Feminino , Fármacos Gastrointestinais/classificação , Fármacos Gastrointestinais/farmacologia , Humanos , Seleção de Pacientes , Gravidez , Complicações na Gravidez/classificação , Complicações na Gravidez/tratamento farmacológicoRESUMO
Whilst substantial progress has been made in the treatment of cystic fibrosis, the disease still carries a significant burden in terms of symptoms, requirement for treatment and early mortality. The last decade has witnessed a new era in the development of small molecule drugs targeting the CFTR protein, which for the first time may provide a truly disease-modifying approach to treatment. This article reviews progress and highlights some of the current and future challenges in CFTR modulator therapies.
Assuntos
Agonistas dos Canais de Cloreto/farmacologia , Regulador de Condutância Transmembrana em Fibrose Cística , Fibrose Cística , Fibrose Cística/tratamento farmacológico , Fibrose Cística/genética , Regulador de Condutância Transmembrana em Fibrose Cística/genética , Regulador de Condutância Transmembrana em Fibrose Cística/metabolismo , Humanos , Conduta do Tratamento Medicamentoso , Resultado do TratamentoRESUMO
This is arguably the most exciting era in the treatment of Cystic Fibrosis (CF) with the emergence of potentially disease modifying therapies. The last year has seen fewer landmark papers, with the consolidation of existing knowledge and advances in the understanding of the patho-physiology and management of CF.