Valeur thérapeutique de l'oxygénothérapie hyperbare chez les enfants avec une paralysie cérébrale / The therapeutic value of hyperbaric oxygen (HBO) on children with cerebral palsy

MANDAT L'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) a reçu du ministère de la Santé et des Services sociaux (MSSS) le mandat d'évaluer la valeur thérapeutique de l'oxygénothérapie hyperbare (OHB) chez les enfants avec une paralysie cérébrale, dans le but de soutenir une décision quant à un possible ajout à la gamme de services publics. DÉMARCHE D'ÉVALUATION Une revue systématique de la littérature a été réalisée pour repérer les données probantes en vue d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'OHB ainsi que ses effets sur la qualité de vie des enfants avec une paralysie cérébrale et de leurs parents. Des métaanalyses ont été réalisées sur certains résultats d'intérêt lorsque les données scientifiques le permettaient. Des données contextuelles et expérientielles issues de la consultation d'experts (cliniciens et chercheurs) et de parties prenantes (représentants d'un regroupement de parents, d'une association soutenant les personnes atteintes et leurs proches, de centres et de cliniques hyperbares, de centres de réadaptation physique) ont été présentées. Une collecte d'information visant à capter la perspective de parents d'enfants et de jeunes adultes avec une paralysie cérébrale a été effectuée au moyen de questionnaires et d'entrevues individuelles. PARALYSIE CÉRÉBRALE ET BESOINS DE SANTÉ La paralysie cérébrale est la principale cause d'incapacité physique et de retard de développement chez les enfants. Bien que la prévalence globale mondiale soit évaluée à 2,11 pour 1000 naissances vivantes, elle n'est pas encore précisée au Canada. La paralysie cérébrale désigne un ensemble de troubles du développement du mouvement et de la posture, qui sont responsables de limitations d'activité. Ces troubles sont causés par des atteintes neurologiques non progressives survenues au cours du développement du cerveau pendant la grossesse, lors de la naissance ou durant les premières semaines de vie. Diverses affections y sont souvent associées troubles de la cognition, du langage, de la perception ou du comportement; atteintes sensorielles; épilepsie; problèmes musculosquelettiques secondaires et de la fonction oromotrice. Aucun traitement curatif de la paralysie cérébrale n'est disponible actuellement. Chaque personne touchée présente un profil clinique et un degré de gravité de l'atteinte différents, ce qui complexifie la démarche d'évaluation diagnostique. La prise en charge des enfants est effectuée par une équipe clinique interdisciplinaire (médicale et de réadaptation physique) en partenariat avec les parents et vise l'amélioration de la fonction musculaire, de la mobilité articulaire, des capacités d'expression verbale ainsi que des corrections orthopédiques (correction de déformations et de désalignements). Les conséquences significatives de la paralysie cérébrale sur la qualité de vie de l'enfant et des parents ont été illustrées. Les parents interviewés ont mis en lumière leur grande implication dans les soins et les services à donner à leur enfant. Bien qu'ils soient généralement satisfaits des soins et des services reçus, des préoccupations relatives à la variabilité de l'offre de services de réadaptation ont été soulevées. Une bonification des services de soutien, de répit, d'information et d'aide financière est souhaitée par certains parents. De plus, la plupart d'entre eux gardent espoir qu'un traitement puisse contribuer encore plus à l'évolution positive de l'état de leur enfant et à améliorer leur qualité de vie. OXYGÉNOTHÉRAPIE HYPERBARE L'oxygénothérapie hyperbare (OHB) est une technologie qui permet d'administrer de l'oxygène pur ou un mélange de gaz suroxygéné à une ou plusieurs personnes à l'intérieur d'un caisson ou d'une chambre pressurisée (pression supérieure à la pression atmosphérique standard ­ 1 atmosphère absolue [ATA]). Santé Canada reconnaît actuellement l'efficacité de l'OHB pour traiter 14 types d'affection, mais la paralysie cérébrale n'en fait pas partie. Au Québec, comme dans la vaste majorité des systèmes de santé comparables, le traitement de la paralysie cérébrale par OHB n'est pas reconnu et ne peut pas être prescrit. Les deux centres hospitaliers (CH) du Québec qui sont équipés de chambres hyperbares à parois rigides ne peuvent traiter que les patients qui répondent aux indications reconnues au Canada. CONTEXTE D'UTILISATION AU QUÉBEC Au Québec, le recours à l'OHB chez les enfants avec une paralysie cérébrale remonte aux années 90. Au fil des ans, plusieurs parents ont choisi d'avoir recours à l'OHB pour traiter leur enfant. Quelques cliniques privées offrent ce traitement aux enfants avec une paralysie cérébrale et des entreprises privées louent ou vendent des caissons portatifs à parois souples. Ce type de caisson est généralement utilisé à domicile sans apport d'oxygène additionnel et à une pression d'air ambiant légèrement plus élevée que la pression atmosphérique (généralement à 1,3 ATA). Cette intervention est désignée davantage par AHB (air légèrement pressurisé; en anglais hyperbaric air ou HBA) que par OHB. Si les avis des professionnels de la santé sont partagés quant à l'utilisation de l'OHB ou de l'AHB, des parents utilisateurs interviewés se sont dits satisfaits des effets qu'ils ont perçus chez leur enfant. Bien que le fonctionnement des chambres hyperbares à parois rigides homologuées par Santé Canada soit considéré comme sécuritaire pour autant que les précautions de sécurité qui s'imposent soient respectées, ce n'est pas le cas des enceintes hyperbares à parois souples, lesquelles ne sont pas homologuées par Santé Canada. RÉSULTATS La revue systématique de la littérature a permis de retenir dix études pour évaluer la valeur thérapeutique de l'OHB chez les enfants vivant avec une paralysie cérébrale, soit deux essais cliniques randomisés (ECR) dont la qualité méthodologique est jugée adéquate (moyenne et élevée), et huit études de faible qualité méthodologique comportant plusieurs limites, soit deux ECR, une étude comparative avant-après (ECAA) et cinq études non comparatives avant-après (ENCAA). De plus, trois évaluations des technologies de la santé (ETS) ont été publiées sur l'utilisation de l'OHB chez les enfants avec une paralysie cérébrale et aucune ne rapporte une efficacité à cet égard. Aucun des guides de pratique clinique repérés ne reconnaît la paralysie cérébrale comme une indication d'utilisation de l'OHB. APPRÉCIATION DE LA VALEUR THÉRAPEUTIQUE Depuis la publication du rapport de l'Agence d'évaluation des technologies et des modes d'intervention en santé (AETMIS) en 2007 sur la place de l'OHB dans la prise en charge de la paralysie cérébrale, six nouvelles études ont été publiées. À la lumière de l'évaluation de l'INESSS et des experts consultés, ces nouvelles données ont une portée limitée et n'éclairent pas davantage sur l'efficacité et l'innocuité de l'OHB. Les données scientifiques proviennent d'études dont la plupart comportent plusieurs limites. Tant les profils des sujets que les protocoles d'OHB (voire d'AHB) utilisés présentent une diversité qui rend ardue la comparaison entre études. Les questionnements et les préoccupations au regard des études publiées sont multiples pertinence des groupes témoins ou du traitement simulé utilisés dans les ECR; limites des plans d'étude; peu d'ajustement des groupes en fonction des principaux facteurs de confusion. Les parents consultés perçoivent de leur côté des effets positifs des traitements, surtout sur le plan cognitif; des effets qui sont moins évalués dans les études publiées et qui s'attardent davantage sur la motricité globale. Bien que peu d'effets indésirables associés à l'OHB ou à l'AHB soient rapportés dans les études ainsi que par diverses parties prenantes rencontrées et par des parents utilisateurs interviewés, des préoccupations subsistent, autant chez les agences réglementaires que chez des professionnels de la santé consultés, y compris des spécialistes en médecine hyperbare. Aucune étude n'a rapporté de données sur la qualité de vie des enfants, alors qu'il s'agit de l'une des données importantes dans l'évaluation d'une intervention telle que l'OHB chez les enfants avec une paralysie cérébrale. Par conséquent, la démonstration de la valeur thérapeutique n'a pu être établie à la lumière des données disponibles. RECOMMANDATION DE l'INESSS À la lumière des données scientifiques, contextuelles et expérientielles colligées, et en l'absence de démonstration d'une valeur thérapeutique, l'INESSS est d'avis que l'ajout de l'OHB ou de l'AHB à la gamme de services publics pour traiter les enfants avec une paralysie cérébrale ne constitue pas une option juste et raisonnable.

ABSTRACT

MANDATE The Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) was mandated by the Ministère de la Santé et des Services sociaux (MSSS) to assess the therapeutic value of hyperbaric oxygen (HBO) on children with cerebral palsy for the purpose of supporting a decision with respect to possibly adding this form of therapy to the range of public services. ASSESSMENT PROCESS A systematic literature review was conducted to identify evidence-based findings relevant to the evaluation of the efficacy and innocuity of HBO and its impact on the quality of life of children with cerebral palsy and their parents. Meta-analyses were performed on outcomes of interest when the scientific data so permitted. Contextual and experiential data gathered through consultations with experts (clinicians and scientists) and stakeholders (representatives of a group of parents, an association supporting people with cerebral palsy and their relatives, hyperbaric centers and clinics, physical rehabilitation centers) were presented. Information was gathered from parents of children and young adults with cerebral palsy through the conduct of questionnaires and individual interviews with the aim of understanding their perspective and views. CEREBRAL PALSY AND HEALTH NEEDS Cerebral palsy is the most common cause of physical disability and developmental delay in children. While the global prevalence is estimated at 2.11 per 1,000 live births, that of the Canadian population has not yet been defined. Cerebral palsy is a group of developmental disorders affecting movement and posture and responsible for activity limitation. These disorders are caused by non-progressive neurological dysfunctions, which occurred during the baby's brain development during pregnancy, at birth or in the newborn's first weeks of life. Various disorders are associated with cerebral palsy cognitive, speech, perception or behavioral impairment; sensorial dysfunctions; epilepsy; and secondary musculoskeletal and oral-motor function problems. There exists no curative treatment for cerebral palsy. Clinical profiles and disorder severity levels differ from one person with cerebral palsy to another, thus making diagnostic assessments more complex. Care management of children with clinical palsy is provided by interdisciplinary clinical teams (medical and physical rehabilitation) in partnership with the parents. It aims at improving the child's muscular function, articular mobility and oral expression capacity and at making orthopedic corrections (correction of malformation and malalignment). Cerebral palsy has profound effects on the quality of life of the children and their parents as highlighted through interviews with parents. The parents interviewed clearly indicated their full involvement in the care and services to be given to their child. While they are generally satisfied with the care and services provided, they voiced concerns on the issue of variability of rehabilitation services. Some parents expressed a wish to see support, respite, information and financial aid services enhanced. Most of them still remain hopeful that a treatment will contribute even more to the positive evolution of their child's condition and quality of life. RESULTS: The systematic review of the literature on this topic identified ten studies, which helped assess the therapeutic value of HBO treatment on children with cerebral palsy two (2) randomized clinical trials (RCT), the methodology of which was found to be of adequate quality (average to high); and eight (8) studies, the methodology of which was found to be of poor quality due to their many limitations: two (2) RCTs, one (1) pre-post comparative study (PPCS), and five (5) pre-post non-comparative studies (PPNCS). Three (3) health technology assessments on HBO treatment on children with cerebral palsy were published, but none of them has reported on its effectiveness. None of the clinical practice guidelines identified recognized cerebral palsy as an indication to the use of HBO treatment. THERAPEUTIC VALUE APPRECIATION After the Agence d'évaluation des technologies et des modes d'intervention en santé (AETMIS) published a report in 2007 on HBO treatment of cerebral palsy, six (6) studies were published. In the light of the assessment by the INESSS and experts consulted, the new data are limited in scope and fail to shed further light on HBO effectiveness and innocuity. The scientific data were compiled from studies that, in most cases, have many limitations. The profiles of the subjects under study and the HBO (or HBA) protocols used are very diverse, thus making studies difficult to compare. There are multiple questions and concerns with regard to the studies published pertinence of control groups or of simulated (sham) treatment used in RCTs; limits of study plans; and limited adjustment for main confounding variables. For their part, the parents consulted find the treatment to have positive effects on their child, in particular on the cognitive level; these effects were assessed to a lesser degree in the studies published, which focused more on gross motor skills. While only a few undesirable effects associated with HBO and HBA treatment are reported in the studies or by the stakeholders and user parents consulted, concerns persist among the regulatory agencies and health professionals consulted (including hyperbaric physicians). Not a single study reported data on the quality of life of children despite the importance of this factor in the assessment of HBO treatment on children with cerebral palsy. Consequently, demonstration of the therapeutic value has failed to be established on the basis of the data available. RECOMMENDATION OF THE INESSS In the light of the scientific, contextual and experiential data gathered and given the lack of evidence of any therapeutic value, the INESSS considers that adding HBO or HBA to the range of public services to treat children with cerebral palsy is not a fair and reasonable option.