Gene Therapy for Spinal Muscular Atrophy: An Emerging Treatment Option for a Devastating Disease.

Rao, Vamshi K; Kapp, Daniel; Schroth, Mary

Rao, Vamshi K; Kapp, Daniel; Schroth, Mary.

J Manag Care Spec Pharm ; 24(12-a Suppl): S3-S16, 2018 Dec.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-30582825

Assuntos

Terapia Genética/métodos; Atrofia Muscular Espinal/terapia; Oligonucleotídeos/uso terapêutico; Proteína 1 de Sobrevivência do Neurônio Motor/genética; Ensaios Clínicos como Assunto; Dependovirus/genética; Aprovação de Drogas; Éxons/efeitos dos fármacos; Éxons/genética; Deleção de Genes; Terapia Genética/economia; Terapia Genética/legislação & jurisprudência; Terapia Genética/tendências; Vetores Genéticos/genética; Vetores Genéticos/uso terapêutico; Necessidades e Demandas de Serviços de Saúde/tendências; Humanos; Atrofia Muscular Espinal/diagnóstico; Atrofia Muscular Espinal/genética; Atrofia Muscular Espinal/mortalidade; Oligonucleotídeos/economia; Oligonucleotídeos/farmacologia; Sarcômeros/efeitos dos fármacos; Proteína 2 de Sobrevivência do Neurônio Motor/genética; Estados Unidos; United States Food and Drug Administration

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Texto completo: 1 Temas: ECOS / Aspectos_gerais / Estado_mercado_regulacao Bases de dados: MEDLINE Assunto principal: Oligonucleotídeos / Atrofia Muscular Espinal / Terapia Genética / Proteína 1 de Sobrevivência do Neurônio Motor Tipo de estudo: Diagnostic_studies / Prognostic_studies Limite: Humans País/Região como assunto: America do norte Idioma: En Revista: J Manag Care Spec Pharm Ano de publicação: 2018 Tipo de documento: Article

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