Detalles de la búsqueda
1.
CRISPR/Cas9-mediated Cxcr4 disease allele inactivation for gene therapy in a mouse model of WHIM syndrome.
Blood
; 142(1): 23-32, 2023 07 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36928087
2.
Metabolic routing maintains the unique fatty acid composition of phosphoinositides.
EMBO Rep
; 23(7): e54532, 2022 07 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35712788
3.
CRISPR-targeted MAGT1 insertion restores XMEN patient hematopoietic stem cells and lymphocytes.
Blood
; 138(26): 2768-2780, 2021 12 30.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34086870
4.
Enhanced homology-directed repair for highly efficient gene editing in hematopoietic stem/progenitor cells.
Blood
; 137(19): 2598-2608, 2021 05 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33623984
5.
Correction of X-CGD patient HSPCs by targeted CYBB cDNA insertion using CRISPR/Cas9 with 53BP1 inhibition for enhanced homology-directed repair.
Gene Ther
; 28(6): 373-390, 2021 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33712802
6.
Myeloid Conditioning with c-kit-Targeted CAR-T Cells Enables Donor Stem Cell Engraftment.
Mol Ther
; 26(5): 1181-1197, 2018 05 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29622475
7.
Cytoskeletal abnormalities and neutrophil dysfunction in WDR1 deficiency.
Blood
; 128(17): 2135-2143, 2016 10 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27557945
8.
Targeted Repair of CYBB in X-CGD iPSCs Requires Retention of Intronic Sequences for Expression and Functional Correction.
Mol Ther
; 25(2): 321-330, 2017 02 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28153086
9.
Molecular Analysis of Neutrophil Differentiation from Human Induced Pluripotent Stem Cells Delineates the Kinetics of Key Regulators of Hematopoiesis.
Stem Cells
; 34(6): 1513-26, 2016 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26866427
10.
An AAVS1-targeted minigene platform for correction of iPSCs from all five types of chronic granulomatous disease.
Mol Ther
; 23(1): 147-57, 2015 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25288370
11.
Defining a new immune deficiency syndrome: MAN2B2-CDG.
J Allergy Clin Immunol
; 145(3): 1008-1011, 2020 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31775018
12.
Chemokine receptor Cxcr4 contributes to kidney fibrosis via multiple effectors.
Am J Physiol Renal Physiol
; 308(5): F459-72, 2015 Mar 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25537742
13.
Enhancers are major targets for murine leukemia virus vector integration.
J Virol
; 88(8): 4504-13, 2014 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24501411
14.
Transgene-free iPSCs generated from small volume peripheral blood nonmobilized CD34+ cells.
Blood
; 121(14): e98-107, 2013 Apr 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23386128
15.
Impact of CRISPR/HDR editing versus lentiviral transduction on long-term engraftment and clonal dynamics of HSPCs in rhesus macaques.
Cell Stem Cell
; 31(4): 455-466.e4, 2024 Apr 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38508195
16.
p47(phox) directs murine macrophage cell fate decisions.
Am J Pathol
; 180(3): 1049-1058, 2012 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22222227
17.
Oxidase-deficient neutrophils from X-linked chronic granulomatous disease iPS cells: functional correction by zinc finger nuclease-mediated safe harbor targeting.
Blood
; 117(21): 5561-72, 2011 May 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21411759
18.
Impact of CRISPR/HDR-editing versus lentiviral transduction on long-term engraftment and clonal dynamics of HSPCs in rhesus macaques.
bioRxiv
; 2023 Dec 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38168153
19.
Self-organized yolk sac-like organoids allow for scalable generation of multipotent hematopoietic progenitor cells from induced pluripotent stem cells.
Cell Rep Methods
; 3(4): 100460, 2023 04 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37159663
20.
Retrovirus gene therapy for X-linked chronic granulomatous disease can achieve stable long-term correction of oxidase activity in peripheral blood neutrophils.
Blood
; 115(4): 783-91, 2010 Jan 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19965657