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1.
Vestronidase alfa: Recombinant human ß-glucuronidase as an enzyme replacement therapy for MPS VII.
Mol Genet Metab
; 130(1): 65-76, 2020 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32192868
2.
Biochemical evidence for superior correction of neuronal storage by chemically modified enzyme in murine mucopolysaccharidosis VII.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 109(42): 17022-7, 2012 Oct 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23027951
3.
Assessment of bone dysplasia by micro-CT and glycosaminoglycan levels in mouse models for mucopolysaccharidosis type I, IIIA, IVA, and VII.
J Inherit Metab Dis
; 36(2): 235-46, 2013 Mar.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22971960
4.
Long circulating enzyme replacement therapy rescues bone pathology in mucopolysaccharidosis VII murine model.
Mol Genet Metab
; 107(1-2): 161-72, 2012 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22902520
5.
Identification of N-glycans displaying mannose-6-phosphate and their site of attachment on therapeutic enzymes for lysosomal storage disorder treatment.
Anal Chem
; 83(13): 5344-52, 2011 Jul 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21599028
6.
Chemically modified beta-glucuronidase crosses blood-brain barrier and clears neuronal storage in murine mucopolysaccharidosis VII.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 105(7): 2616-21, 2008 Feb 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18268347
7.
Infused Fc-tagged beta-glucuronidase crosses the placenta and produces clearance of storage in utero in mucopolysaccharidosis VII mice.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 105(24): 8375-80, 2008 Jun 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18544647
8.
Mutations and polymorphisms in GUSB gene in mucopolysaccharidosis VII (Sly Syndrome).
Hum Mutat
; 30(4): 511-9, 2009 Apr.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-19224584
9.
Mannose 6-phosphate receptor-mediated transport of sulfamidase across the blood-brain barrier in the newborn mouse.
Mol Ther
; 16(7): 1261-6, 2008 Jul.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-18443601
10.
Acidic amino acid tag enhances response to enzyme replacement in mucopolysaccharidosis type VII mice.
Mol Genet Metab
; 94(2): 178-89, 2008 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-18359257
11.
HFE association with transferrin receptor 2 increases cellular uptake of transferrin-bound iron.
Arch Biochem Biophys
; 474(1): 193-7, 2008 Jun 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-18353247
12.
Expression of membrane-bound carbonic anhydrases IV, IX, and XIV in the mouse heart.
J Histochem Cytochem
; 54(12): 1379-91, 2006 Dec.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-16924128
13.
Pharmacologic manipulation of lysosomal enzyme transport across the blood-brain barrier.
J Cereb Blood Flow Metab
; 36(3): 476-86, 2016 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26661222
14.
Localization of carbonic anhydrase XII to the basolateral membrane of H+-secreting cells of mouse and rat kidney.
J Histochem Cytochem
; 51(9): 1217-24, 2003 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-12923247
15.
New strategies for enzyme replacement therapy for lysosomal storage diseases.
Rejuvenation Res
; 13(2-3): 229-36, 2010.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20345279
16.
Epinephrine enhances lysosomal enzyme delivery across the blood brain barrier by up-regulation of the mannose 6-phosphate receptor.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 104(31): 12873-8, 2007 Jul 31.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-17646643
17.
Characterization and pharmacokinetic study of recombinant human N-acetylgalactosamine-6-sulfate sulfatase.
Mol Genet Metab
; 91(1): 69-78, 2007 May.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-17336563
18.
Enzyme therapy in mannose receptor-null mucopolysaccharidosis VII mice defines roles for the mannose 6-phosphate and mannose receptors.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 103(41): 15172-7, 2006 Oct 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17015822
19.
Enhancement of drug delivery to bone: characterization of human tissue-nonspecific alkaline phosphatase tagged with an acidic oligopeptide.
Mol Genet Metab
; 88(3): 244-55, 2006 Jul.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-16616566
20.
Overcoming the blood-brain barrier with high-dose enzyme replacement therapy in murine mucopolysaccharidosis VII.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 102(41): 14777-82, 2005 Oct 11.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-16162667