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1.
Co-Administration of Simvastatin Does Not Potentiate the Benefit of Gene Therapy in the mdx Mouse Model for Duchenne Muscular Dystrophy.
Int J Mol Sci
; 23(4)2022 Feb 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35216132
2.
Rescue of Advanced Pompe Disease in Mice with Hepatic Expression of Secretable Acid α-Glucosidase.
Mol Ther
; 28(9): 2056-2072, 2020 09 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32526204
3.
Cardiac characterization of mdx mice using high-resolution doppler echocardiography.
J Ultrasound Med
; 32(5): 757-61, 2013 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23620316
4.
Efficient recovery of dysferlin deficiency by dual adeno-associated vector-mediated gene transfer.
Hum Mol Genet
; 19(10): 1897-907, 2010 May 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20154340
5.
Semirational bioengineering of AAV vectors with increased potency and specificity for systemic gene therapy of muscle disorders.
Sci Adv
; 8(38): eabn4704, 2022 09 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36129972
6.
Gene therapy with secreted acid alpha-glucosidase rescues Pompe disease in a novel mouse model with early-onset spinal cord and respiratory defects.
EBioMedicine
; 61: 103052, 2020 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33039711
7.
AAV Gene Transfer with Tandem Promoter Design Prevents Anti-transgene Immunity and Provides Persistent Efficacy in Neonate Pompe Mice.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 12: 85-101, 2019 Mar 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30581888
8.
Phenotypic correction of alpha-sarcoglycan deficiency by intra-arterial injection of a muscle-specific serotype 1 rAAV vector.
Mol Ther
; 15(1): 53-61, 2007 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17164775
9.
Phenotypic Correction of α-Sarcoglycan Deficiency by Intra-arterial Injection of a Muscle-specific Serotype 1 rAAV Vector.
Mol Ther
; 15(1): 53-61, 2007 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28182933
10.
Cardiac Characterization of sgca-Null Mice Using High Resolution Echocardiography.
Neurol Int
; 5(4): e22, 2013.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24416486
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