Detalles de la búsqueda
1.
Gene Therapy in Patients with the Crigler-Najjar Syndrome.
N Engl J Med
; 389(7): 620-631, 2023 Aug 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37585628
2.
Multiyear Factor VIII Expression after AAV Gene Transfer for Hemophilia A.
N Engl J Med
; 385(21): 1961-1973, 2021 11 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34788507
3.
Successful treatment of severe MSUD in Bckdhb-/- mice with neonatal AAV gene therapy.
J Inherit Metab Dis
; 47(1): 41-49, 2024 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36880392
4.
Development of a dual hybrid AAV vector for endothelial-targeted expression of von Willebrand factor.
Gene Ther
; 30(3-4): 245-254, 2023 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33456057
5.
Gene therapy access: Global challenges, opportunities, and views from Brazil, South Africa, and India.
Mol Ther
; 30(6): 2122-2129, 2022 06 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35390542
6.
Analysis of Adeno-Associated Virus Serotype 8 (AAV8)-antibody complexes using epitope mapping by molecular imprinting leads to the identification of Fab peptides that potentially evade AAV8 neutralisation.
Nanomedicine
; 52: 102691, 2023 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37329939
7.
Restoring neuronal chloride homeostasis with anti-NKCC1 gene therapy rescues cognitive deficits in a mouse model of Down syndrome.
Mol Ther
; 29(10): 3072-3092, 2021 10 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34058387
8.
Early Phase Clinical Immunogenicity of Valoctocogene Roxaparvovec, an AAV5-Mediated Gene Therapy for Hemophilia A.
Mol Ther
; 29(2): 597-610, 2021 02 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33309883
9.
AAV Vector Immunogenicity in Humans: A Long Journey to Successful Gene Transfer.
Mol Ther
; 28(3): 723-746, 2020 03 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31972133
10.
The Effect of CpG Sequences on Capsid-Specific CD8+ T Cell Responses to AAV Vector Gene Transfer.
Mol Ther
; 28(3): 771-783, 2020 03 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31839483
11.
SINEUP Non-coding RNA Targeting GDNF Rescues Motor Deficits and Neurodegeneration in a Mouse Model of Parkinson's Disease.
Mol Ther
; 28(2): 642-652, 2020 02 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31495777
12.
Rescue of Advanced Pompe Disease in Mice with Hepatic Expression of Secretable Acid α-Glucosidase.
Mol Ther
; 28(9): 2056-2072, 2020 09 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32526204
13.
Long-Term Follow-Up of the First in Human Intravascular Delivery of AAV for Gene Transfer: AAV2-hFIX16 for Severe Hemophilia B.
Mol Ther
; 28(9): 2073-2082, 2020 09 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32559433
14.
Exon-specific U1 snRNAs improve ELP1 exon 20 definition and rescue ELP1 protein expression in a familial dysautonomia mouse model.
Hum Mol Genet
; 27(14): 2466-2476, 2018 07 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29701768
15.
Prevalence and long-term monitoring of humoral immunity against adeno-associated virus in Duchenne Muscular Dystrophy patients.
Cell Immunol
; 342: 103780, 2019 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29571923
16.
Rescue of GSDIII Phenotype with Gene Transfer Requires Liver- and Muscle-Targeted GDE Expression.
Mol Ther
; 26(3): 890-901, 2018 03 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29396266
17.
Bioengineered AAV Capsids with Combined High Human Liver Transduction In Vivo and Unique Humoral Seroreactivity.
Mol Ther
; 26(1): 289-303, 2018 01 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29055620
18.
Autophagy determines efficiency of liver-directed gene therapy with adeno-associated viral vectors.
Hepatology
; 66(1): 252-265, 2017 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28318036
19.
Systemic AAV8-Mediated Gene Therapy Drives Whole-Body Correction of Myotubular Myopathy in Dogs.
Mol Ther
; 25(4): 839-854, 2017 04 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28237839
20.
Biochemical, histological and functional correction of mucopolysaccharidosis type IIIB by intra-cerebrospinal fluid gene therapy.
Hum Mol Genet
; 24(7): 2078-95, 2015 Apr 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25524704