Detalles de la búsqueda
1.
Comparison of pharmaceutical properties and biological activities of prednisolone, deflazacort, and vamorolone in DMD disease models.
Hum Mol Genet
; 33(3): 211-223, 2024 Jan 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37819629
2.
Development of an oral treatment that rescues gait ataxia and retinal degeneration in a phenotypic mouse model of familial dysautonomia.
Am J Hum Genet
; 110(3): 531-547, 2023 03 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36809767
3.
SMN protein is required throughout life to prevent spinal muscular atrophy disease progression.
Hum Mol Genet
; 31(1): 82-96, 2021 12 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34368854
4.
ELP1 Splicing Correction Reverses Proprioceptive Sensory Loss in Familial Dysautonomia.
Am J Hum Genet
; 104(4): 638-650, 2019 04 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30905397
5.
Quantitation of Pax-6 protein in ocular impression cytology samples using an electrochemiluminescence immunoassay.
Anal Biochem
; 656: 114876, 2022 11 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36058293
6.
Pharmacokinetics, pharmacodynamics, and efficacy of a small-molecule SMN2 splicing modifier in mouse models of spinal muscular atrophy.
Hum Mol Genet
; 25(10): 1885-1899, 2016 05 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26931466
7.
4-Hydroxy-2-pyridones: Discovery and evaluation of a novel class of antibacterial agents targeting DNA synthesis.
Bioorg Med Chem Lett
; 27(22): 5014-5021, 2017 11 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29032026
8.
Reduction of retinal ganglion cell death in mouse models of familial dysautonomia using AAV-mediated gene therapy and splicing modulators.
Sci Rep
; 13(1): 18600, 2023 10 30.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37903840
9.
Reduction of retinal ganglion cell death in mouse models of familial dysautonomia using AAV-mediated gene therapy and splicing modulators.
bioRxiv
; 2023 May 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37293016
10.
Ribonucleotide reductase, a novel drug target for gonorrhea.
Elife
; 112022 02 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35137690
11.
A deep learning approach to identify gene targets of a therapeutic for human splicing disorders.
Nat Commun
; 12(1): 3332, 2021 06 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34099697
12.
Small molecule splicing modifiers with systemic HTT-lowering activity.
Nat Commun
; 12(1): 7299, 2021 12 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34911927
13.
Genome-wide analysis of tRNA charging and activation of the eIF2 kinase Gcn2p.
J Biol Chem
; 284(37): 25254-67, 2009 Sep 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19546227
14.
Discovery and Optimization of Indolyl-Containing 4-Hydroxy-2-Pyridone Type II DNA Topoisomerase Inhibitors Active against Multidrug Resistant Gram-negative Bacteria.
J Med Chem
; 61(10): 4456-4475, 2018 05 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29727185
15.
Structure of a quinolone-stabilized cleavage complex of topoisomerase IV from Klebsiella pneumoniae and comparison with a related Streptococcus pneumoniae complex.
Acta Crystallogr D Struct Biol
; 72(Pt 4): 488-96, 2016 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27050128
16.
Discovery and Optimization of Small Molecule Splicing Modifiers of Survival Motor Neuron 2 as a Treatment for Spinal Muscular Atrophy.
J Med Chem
; 59(13): 6070-85, 2016 07 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27299569
17.
Differential activation of eIF2 kinases in response to cellular stresses in Schizosaccharomyces pombe.
Genetics
; 168(4): 1867-75, 2004 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-15611163
18.
Parasite-specific eIF2 (eukaryotic initiation factor-2) kinase required for stress-induced translation control.
Biochem J
; 380(Pt 2): 523-31, 2004 Jun 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-14989696
19.
Motor neuron disease. SMN2 splicing modifiers improve motor function and longevity in mice with spinal muscular atrophy.
Science
; 345(6197): 688-93, 2014 Aug 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25104390
20.
Correction to Discovery and Optimization of Indolyl-Containing 4-Hydroxy-2-pyridone Type II DNA Topoisomerase Inhibitors Active against Multidrug Resistant Gram-Negative Bacteria.
J Med Chem
; 61(20): 9394, 2018 Oct 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30351051