Detalles de la búsqueda
1.
Comparison of pharmaceutical properties and biological activities of prednisolone, deflazacort, and vamorolone in DMD disease models.
Hum Mol Genet
; 33(3): 211-223, 2024 Jan 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37819629
2.
SMN protein is required throughout life to prevent spinal muscular atrophy disease progression.
Hum Mol Genet
; 31(1): 82-96, 2021 12 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34368854
3.
Quantitation of Pax-6 protein in ocular impression cytology samples using an electrochemiluminescence immunoassay.
Anal Biochem
; 656: 114876, 2022 11 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36058293
4.
Guanidino quinazolines and pyrimidines promote readthrough of premature termination codons in cells with native nonsense mutations.
Bioorg Med Chem Lett
; 76: 128989, 2022 11 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36150638
5.
In vitro metabolism, pharmacokinetics and drug interaction potentials of emvododstat, a DHODH inhibitor.
Xenobiotica
; 52(2): 152-164, 2022 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34846990
6.
Spp1 (osteopontin) promotes TGFß processing in fibroblasts of dystrophin-deficient muscles through matrix metalloproteinases.
Hum Mol Genet
; 28(20): 3431-3442, 2019 10 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31411676
7.
The nucleoside analog clitocine is a potent and efficacious readthrough agent.
RNA
; 23(4): 567-577, 2017 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28096517
8.
Ataluren stimulates ribosomal selection of near-cognate tRNAs to promote nonsense suppression.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 113(44): 12508-12513, 2016 11 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27702906
9.
Functional rescue of REP1 following treatment with PTC124 and novel derivative PTC-414 in human choroideremia fibroblasts and the nonsense-mediated zebrafish model.
Hum Mol Genet
; 25(16): 3416-3431, 2016 08 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27329764
10.
Pharmacologically induced mouse model of adult spinal muscular atrophy to evaluate effectiveness of therapeutics after disease onset.
Hum Mol Genet
; 25(5): 964-75, 2016 Mar 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26758873
11.
Corrigendum to: Pharmacologically-induced mouse model of adult spinal muscular atrophy to evaluate effectiveness of therapeutics after disease onset.
Hum Mol Genet
; 30(9): 843, 2021 May 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33201218
12.
Pharmacokinetics, pharmacodynamics, and efficacy of a small-molecule SMN2 splicing modifier in mouse models of spinal muscular atrophy.
Hum Mol Genet
; 25(10): 1885-1899, 2016 05 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26931466
13.
Ataluren as an agent for therapeutic nonsense suppression.
Annu Rev Med
; 64: 407-25, 2013.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23215857
14.
PTC124 targets genetic disorders caused by nonsense mutations.
Nature
; 447(7140): 87-91, 2007 May 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17450125
15.
PTC124 is an orally bioavailable compound that promotes suppression of the human CFTR-G542X nonsense allele in a CF mouse model.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 105(6): 2064-9, 2008 Feb 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18272502
16.
Ataluren metabolism: Ataluren-O-1ß-acyl glucuronide is a stable circulating metabolite in mouse, rat, dog and human.
Drug Metab Pharmacokinet
; 38: 100393, 2021 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33872944
17.
The DHODH inhibitor PTC299 arrests SARS-CoV-2 replication and suppresses induction of inflammatory cytokines.
Virus Res
; 292: 198246, 2021 01 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33249060
18.
Chemical modifications of G418 (geneticin): Synthesis of novel readthrough aminoglycosides results in an improved in vitro safety window but no improvements in vivo.
Carbohydr Res
; 495: 108058, 2020 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32658832
19.
In vitro metabolism, reaction phenotyping, enzyme kinetics, CYP inhibition and induction potential of ataluren.
Pharmacol Res Perspect
; 8(2): e00576, 2020 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32196986
20.
The DHODH Inhibitor PTC299 Arrests SARS-CoV-2 Replication and Suppresses Induction of Inflammatory Cytokines.
bioRxiv
; 2020 Aug 05.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32793904