Detalles de la búsqueda
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Experimental Neurotherapeutics: Surfing the Tidal Wave of New Opportunities.
Ann Neurol
; 93(3): 427-430, 2023 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36546649
2.
Recognizing and Responding to the Needs of Future Child and Adult Neurology Care Through the Evolution of Residency Training.
Ann Neurol
; 94(6): 1005-1007, 2023 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37755722
3.
Gene-targeted therapies: Towards equitable development, diagnosis, and access.
Am J Med Genet C Semin Med Genet
; 193(1): 56-63, 2023 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36688577
4.
Data sharing to advance gene-targeted therapies in rare diseases.
Am J Med Genet C Semin Med Genet
; 193(1): 87-98, 2023 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36594517
5.
Moving away from one disease at a time: Screening, trial design, and regulatory implications of novel platform technologies.
Am J Med Genet C Semin Med Genet
; 193(1): 30-43, 2023 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36738469
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Patient-Customized Oligonucleotide Therapy for a Rare Genetic Disease.
N Engl J Med
; 381(17): 1644-1652, 2019 10 24.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31597037
7.
A diagnostic confidence scheme for CLN3 disease.
J Inherit Metab Dis
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34453334
8.
Anxiety Symptoms Differ in Youth With and Without Tic Disorders.
Child Psychiatry Hum Dev
; 52(2): 301-310, 2021 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32519083
9.
A novel, hybrid, single- and multi-site clinical trial design for CLN3 disease, an ultra-rare lysosomal storage disorder.
Clin Trials
; 16(5): 555-560, 2019 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31184505
10.
Introducing the Child Neurology Society Leadership, Diversity, Equity, and Inclusion Task Force.
Ann Neurol
; 90(4): 537-538, 2021 10.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34288089
11.
Communicating with participants during the conduct of multi-center clinical trials.
Clin Trials
; 13(6): 592-596, 2016 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27573636
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Juvenile NCL (CLN3 Disease): Emerging Disease-Modifying Therapeutic Strategies.
Pediatr Endocrinol Rev
; 13 Suppl 1: 655-62, 2016 Jun.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27491213
13.
SUICIDAL THOUGHTS AND BEHAVIORS IN CHILDREN AND ADOLESCENTS WITH CHRONIC TIC DISORDERS.
Depress Anxiety
; 32(10): 744-53, 2015 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25711415
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Standardized assessment of seizures in patients with juvenile neuronal ceroid lipofuscinosis.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25387857
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Experience, knowledge, and opinions about childhood genetic testing in Batten disease.
Mol Genet Metab
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| MEDLINE | ID: mdl-24246680
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Malignant melanoma in early-treated Parkinson's disease: the NET-PD trial.
Mov Disord
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| MEDLINE | ID: mdl-24323565
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The Psychiatric Care of Children and Young Adults With Neurodegenerative Diseases.
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; 2024 Feb 08.
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| MEDLINE | ID: mdl-38340894
18.
The parent and family impact of CLN3 disease: an observational survey-based study.
Orphanet J Rare Dis
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Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38500130
19.
Assessing the integrity of auditory sensory memory processing in CLN3 disease (Juvenile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (Batten disease)): an auditory evoked potential study of the duration-evoked mismatch negativity (MMN).
J Neurodev Disord
; 16(1): 3, 2024 01 06.
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| MEDLINE | ID: mdl-38183037
20.
Utilizing the Un-Meeting model to advance innovative translational and team science.
J Clin Transl Sci
; 7(1): e176, 2023.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37745928