Detalles de la búsqueda
1.
CRISPR/Cas9 ß-globin gene targeting in human haematopoietic stem cells.
Nature
; 539(7629): 384-389, 2016 11 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27820943
2.
Highly efficient editing of the ß-globin gene in patient-derived hematopoietic stem and progenitor cells to treat sickle cell disease.
Nucleic Acids Res
; 47(15): 7955-7972, 2019 09 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31147717
3.
Global Transcriptional Response to CRISPR/Cas9-AAV6-Based Genome Editing in CD34+ Hematopoietic Stem and Progenitor Cells.
Mol Ther
; 26(10): 2431-2442, 2018 10 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30005866
4.
The changing landscape of gene editing in hematopoietic stem cells: a step towards Cas9 clinical translation.
Curr Opin Hematol
; 24(6): 481-488, 2017 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28806273
5.
Transient inhibition of 53BP1 increases the frequency of targeted integration in human hematopoietic stem and progenitor cells.
Nat Commun
; 15(1): 111, 2024 Jan 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38169468
6.
Functional screening in human HSPCs identifies optimized protein-based enhancers of Homology Directed Repair.
Nat Commun
; 15(1): 2625, 2024 Mar 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38521763
7.
The aryl hydrocarbon receptor contributes to the proliferation of human medulloblastoma cells.
Mol Pharmacol
; 81(5): 669-78, 2012 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22311706
8.
Cas9-AAV6 gene correction of beta-globin in autologous HSCs improves sickle cell disease erythropoiesis in mice.
Nat Commun
; 12(1): 686, 2021 01 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33514718
9.
The TRACE-Seq method tracks recombination alleles and identifies clonal reconstitution dynamics of gene targeted human hematopoietic stem cells.
Nat Commun
; 12(1): 472, 2021 01 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33473139
10.
Development of ß-globin gene correction in human hematopoietic stem cells as a potential durable treatment for sickle cell disease.
Sci Transl Med
; 13(598)2021 06 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34135108
11.
Gene replacement of α-globin with ß-globin restores hemoglobin balance in ß-thalassemia-derived hematopoietic stem and progenitor cells.
Nat Med
; 27(4): 677-687, 2021 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33737751
12.
Clinically relevant gene editing in hematopoietic stem cells for the treatment of pyruvate kinase deficiency.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 22: 237-248, 2021 Sep 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34485608
13.
Identification of preexisting adaptive immunity to Cas9 proteins in humans.
Nat Med
; 25(2): 249-254, 2019 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30692695
14.
Highly Efficient and Marker-free Genome Editing of Human Pluripotent Stem Cells by CRISPR-Cas9 RNP and AAV6 Donor-Mediated Homologous Recombination.
Cell Stem Cell
; 24(5): 821-828.e5, 2019 05 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31051134
15.
CRISPR/Cas9 Genome Engineering in Engraftable Human Brain-Derived Neural Stem Cells.
iScience
; 15: 524-535, 2019 May 31.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31132746
16.
CRISPR/Cas9 genome editing in human hematopoietic stem cells.
Nat Protoc
; 13(2): 358-376, 2018 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29370156
17.
Priming Human Repopulating Hematopoietic Stem and Progenitor Cells for Cas9/sgRNA Gene Targeting.
Mol Ther Nucleic Acids
; 12: 89-104, 2018 Sep 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30195800
18.
A high-fidelity Cas9 mutant delivered as a ribonucleoprotein complex enables efficient gene editing in human hematopoietic stem and progenitor cells.
Nat Med
; 24(8): 1216-1224, 2018 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30082871
19.
Multiplexed genetic engineering of human hematopoietic stem and progenitor cells using CRISPR/Cas9 and AAV6.
Elife
; 62017 09 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28956530
20.
Technical considerations for the use of CRISPR/Cas9 in hematology research.
Exp Hematol
; 54: 4-11, 2017 10.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28757433