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Pediatr Transplant ; 25(2): e13819, 2021 03.
Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-32845546

RESUMEN

IL-10R deficiency results in severe immune dysregulation. Herein, we describe the successful treatment of a girl aged 6.8 years with IL10R deficiency by using RIC prior to HSCT from a matched unrelated donor. The regimen was well tolerated, the engraftment was completely attained. On a follow-up of 7 months, the patient remained in good medical conditions with full donor chimerism. All complications before HSCT were completely resolved and her growth was accelerated. RIC regimen might be adequate to induce permanent engraftment and avoid severe organ toxicity in IL-10R deficiency patients.


Asunto(s)
Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas , Agonistas Mieloablativos/uso terapéutico , Enfermedades de Inmunodeficiencia Primaria/terapia , Receptores de Interleucina-10/deficiencia , Acondicionamiento Pretrasplante/métodos , Vidarabina/análogos & derivados , Niño , Esquema de Medicación , Quimioterapia Combinada , Femenino , Marcadores Genéticos , Humanos , Inyecciones Intravenosas , Enfermedades de Inmunodeficiencia Primaria/genética , Receptores de Interleucina-10/genética , Vidarabina/uso terapéutico
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