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1.
Development of tailored splice-switching oligonucleotides for progressive brain disorders in Europe: development, regulation, and implementation considerations.
RNA
; 29(4): 446-454, 2023 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36669889
2.
An ancestral 10-bp repeat expansion in VWA1 causes recessive hereditary motor neuropathy.
Brain
; 144(2): 584-600, 2021 03 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33559681
3.
The basic helix-loop-helix transcription factor TCF4 impacts brain architecture as well as neuronal morphology and differentiation.
Eur J Neurosci
; 51(11): 2219-2235, 2020 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31919899
4.
TCF4 (E2-2) harbors tumor suppressive functions in SHH medulloblastoma.
Acta Neuropathol
; 137(4): 657-673, 2019 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30830316
5.
Possibilities and limitations of antisense oligonucleotide therapies for the treatment of monogenic disorders.
Commun Med (Lond)
; 4(1): 6, 2024 Jan 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38182878
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