Detalles de la búsqueda
1.
Rescue of a lysosomal storage disorder caused by Grn loss of function with a brain penetrant progranulin biologic.
Cell
; 184(18): 4651-4668.e25, 2021 09 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34450028
2.
Rescue of a lysosomal storage disorder caused by Grn loss of function with a brain penetrant progranulin biologic.
Cell
; 187(6): 1565-1566, 2024 Mar 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38490183
3.
Characterization of Fluid Biomarkers Reveals Lysosome Dysfunction and Neurodegeneration in Neuronopathic MPS II Patients.
Int J Mol Sci
; 21(15)2020 Jul 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32707880
4.
High-Throughput Liquid Chromatography-Tandem Mass Spectrometry Quantification of Glycosaminoglycans as Biomarkers of Mucopolysaccharidosis II.
Int J Mol Sci
; 21(15)2020 Jul 30.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32751752
5.
Alterations in Lysosomal, Glial and Neurodegenerative Biomarkers in Patients with Sporadic and Genetic Forms of Frontotemporal Dementia.
bioRxiv
; 2024 Feb 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38405775
6.
Iduronate-2-sulfatase transport vehicle rescues behavioral and skeletal phenotypes in a mouse model of Hunter syndrome.
JCI Insight
; 6(19)2021 10 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34622797
7.
Brain delivery and activity of a lysosomal enzyme using a blood-brain barrier transport vehicle in mice.
Sci Transl Med
; 12(545)2020 05 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32461331
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