Detalles de la búsqueda
1.
Maternal phenylketonuria syndrome: studies in mice suggest a potential approach to a continuing problem.
Pediatr Res
; 83(4): 889-896, 2018 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29278642
2.
Reveglucosidase alfa (BMN 701), an IGF2-Tagged rhAcid α-Glucosidase, Improves Respiratory Functional Parameters in a Murine Model of Pompe Disease.
J Pharmacol Exp Ther
; 360(2): 313-323, 2017 Feb.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-27856936
3.
Partial rescue of neuropathology in the murine model of PKU following administration of recombinant phenylalanine ammonia lyase (pegvaliase).
Mol Genet Metab
; 122(1-2): 33-35, 2017 09.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28506393
4.
Evaluation of the therapeutic potential of a CNP analog in a Fgfr3 mouse model recapitulating achondroplasia.
Am J Hum Genet
; 91(6): 1108-14, 2012 Dec 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23200862
5.
Nonclinical evaluation of CNS-administered TPP1 enzyme replacement in canine CLN2 neuronal ceroid lipofuscinosis.
Mol Genet Metab
; 114(2): 281-93, 2015 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25257657
6.
PEGylated Biopharmaceuticals: Current Experience and Considerations for Nonclinical Development.
Toxicol Pathol
; 43(7): 959-83, 2015 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26239651
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Recombinant human tripeptidyl peptidase-1 infusion to the monkey CNS: safety, pharmacokinetics, and distribution.
Toxicol Appl Pharmacol
; 277(1): 49-57, 2014 May 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24642058
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Intrathecal tripeptidyl-peptidase 1 reduces lysosomal storage in a canine model of late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis.
Mol Genet Metab
; 104(3): 325-37, 2011 Nov.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21784683
9.
The Impact of Pre-existing Immunity on the Non-clinical Pharmacodynamics of AAV5-Based Gene Therapy.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 13: 440-452, 2019 Jun 14.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31193016
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