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1.
Nat Neurosci ; 13(5): 567-76, 2010 May.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-20383138

RESUMO

Continuous turnover of intracellular components by autophagy is necessary to preserve cellular homeostasis in all tissues. Alterations in macroautophagy, the main process responsible for bulk autophagic degradation, have been proposed to contribute to pathogenesis in Huntington's disease (HD), a genetic neurodegenerative disorder caused by an expanded polyglutamine tract in the huntingtin protein. However, the precise mechanism behind macroautophagy malfunction in HD is poorly understood. In this work, using cellular and mouse models of HD and cells from humans with HD, we have identified a primary defect in the ability of autophagic vacuoles to recognize cytosolic cargo in HD cells. Autophagic vacuoles form at normal or even enhanced rates in HD cells and are adequately eliminated by lysosomes, but they fail to efficiently trap cytosolic cargo in their lumen. We propose that inefficient engulfment of cytosolic components by autophagosomes is responsible for their slower turnover, functional decay and accumulation inside HD cells.


Assuntos
Autofagia/fisiologia , Doença de Huntington/patologia , Doença de Huntington/fisiopatologia , Animais , Apoptose/genética , Apoptose/fisiologia , Autofagia/efeitos dos fármacos , Células Cultivadas , Modelos Animais de Doenças , Inibidores Enzimáticos/farmacologia , Hepatócitos/efeitos dos fármacos , Hepatócitos/metabolismo , Humanos , Doença de Huntington/genética , Imunossupressores/farmacologia , Lisossomos/efeitos dos fármacos , Lisossomos/metabolismo , Lisossomos/ultraestrutura , Camundongos , Camundongos Transgênicos , Microscopia Eletrônica de Transmissão/métodos , Proteínas Associadas aos Microtúbulos/metabolismo , Mitocôndrias/patologia , Mitocôndrias/ultraestrutura , Proteínas do Tecido Nervoso/metabolismo , Neurônios/efeitos dos fármacos , Neurônios/ultraestrutura , Peptídeos/genética , Proteínas da Membrana Plasmática de Transporte de Serotonina/genética , Soro/metabolismo , Sirolimo/farmacologia , Frações Subcelulares/metabolismo , Frações Subcelulares/patologia , Frações Subcelulares/ultraestrutura , Tapsigargina/farmacologia , Fatores de Tempo , Alcaloides de Vinca/metabolismo
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