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1.
J Med Chem ; 62(10): 5096-5110, 2019 05 23.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-31013427

RESUMO

RIP1 kinase regulates necroptosis and inflammation and may play an important role in contributing to a variety of human pathologies, including inflammatory and neurological diseases. Currently, RIP1 kinase inhibitors have advanced into early clinical trials for evaluation in inflammatory diseases such as psoriasis, rheumatoid arthritis, and ulcerative colitis and neurological diseases such as amyotrophic lateral sclerosis and Alzheimer's disease. In this paper, we report on the design of potent and highly selective dihydropyrazole (DHP) RIP1 kinase inhibitors starting from a high-throughput screen and the lead-optimization of this series from a lead with minimal rat oral exposure to the identification of dihydropyrazole 77 with good pharmacokinetic profiles in multiple species. Additionally, we identified a potent murine RIP1 kinase inhibitor 76 as a valuable in vivo tool molecule suitable for evaluating the role of RIP1 kinase in chronic models of disease. DHP 76 showed efficacy in mouse models of both multiple sclerosis and human retinitis pigmentosa.


Assuntos
Inibidores Enzimáticos/síntese química , Inibidores Enzimáticos/farmacologia , Complexo de Proteínas Formadoras de Poros Nucleares/antagonistas & inibidores , Pirazóis/síntese química , Pirazóis/farmacologia , Proteínas de Ligação a RNA/antagonistas & inibidores , Animais , Disponibilidade Biológica , Linhagem Celular , Doença Crônica , Desenho de Fármacos , Encefalomielite Autoimune Experimental/tratamento farmacológico , Inibidores Enzimáticos/farmacocinética , Haplorrinos , Ensaios de Triagem em Larga Escala , Humanos , Camundongos , Camundongos Endogâmicos C57BL , Modelos Moleculares , Esclerose Múltipla/tratamento farmacológico , Pirazóis/farmacocinética , Ratos , Retinose Pigmentar/tratamento farmacológico , Relação Estrutura-Atividade
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