Detalhe da pesquisa
1.
Investigating the pharmacodynamic durability of GalNAc-siRNA conjugates.
Nucleic Acids Res
; 48(21): 11827-11844, 2020 12 02.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-32808038
2.
An investigational RNAi therapeutic targeting Factor XII (ALN-F12) for the treatment of hereditary angioedema.
RNA
; 25(2): 255-263, 2019 02.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-30463937
3.
An Investigational RNAi Therapeutic Targeting Glycolate Oxidase Reduces Oxalate Production in Models of Primary Hyperoxaluria.
J Am Soc Nephrol
; 28(2): 494-503, 2017 02.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-27432743
4.
From noncoding variant to phenotype via SORT1 at the 1p13 cholesterol locus.
Nature
; 466(7307): 714-9, 2010 Aug 05.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-20686566
5.
Lipid-like materials for low-dose, in vivo gene silencing.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 107(5): 1864-9, 2010 Feb 02.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-20080679
6.
RNAi-mediated rheostat for dynamic control of AAV-delivered transgenes.
Nat Commun
; 14(1): 1970, 2023 04 08.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-37031257
7.
RNAi-mediated gene silencing in non-human primates.
Nature
; 441(7089): 111-4, 2006 May 04.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-16565705
8.
Expanding RNAi therapeutics to extrahepatic tissues with lipophilic conjugates.
Nat Biotechnol
; 40(10): 1500-1508, 2022 10.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-35654979
9.
Targeted delivery of RNAi therapeutics with endogenous and exogenous ligand-based mechanisms.
Mol Ther
; 18(7): 1357-64, 2010 Jul.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-20461061
10.
Therapeutic RNAi targeting PCSK9 acutely lowers plasma cholesterol in rodents and LDL cholesterol in nonhuman primates.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 105(33): 11915-20, 2008 Aug 19.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-18695239
11.
Therapeutic silencing of an endogenous gene by systemic administration of modified siRNAs.
Nature
; 432(7014): 173-8, 2004 Nov 11.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-15538359
12.
A combinatorial library of lipid-like materials for delivery of RNAi therapeutics.
Nat Biotechnol
; 26(5): 561-9, 2008 May.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-18438401