Results of a phase IIa study of VX-809, an investigational CFTR corrector compound, in subjects with cystic fibrosis homozygous for the F508del-CFTR mutation.

Clancy, J P; Rowe, Steven M; Accurso, Frank J; Aitken, Moira L; Amin, Raouf S; Ashlock, Melissa A; Ballmann, Manfred; Boyle, Michael P; Bronsveld, Inez; Campbell, Preston W; De Boeck, Kris; Donaldson, Scott H; Dorkin, Henry L; Dunitz, Jordan M; Durie, Peter R; Jain, Manu; Leonard, Anissa; McCoy, Karen S; Moss, Richard B; Pilewski, Joseph M; Rosenbluth, Daniel B; Rubenstein, Ronald C; Schechter, Michael S; Botfield, Martyn; Ordoñez, Claudia L; Spencer-Green, George T; Vernillet, Laurent; Wisseh, Steve; Yen, Karl; Konstan, Michael W

Clancy, J P; Rowe, Steven M; Accurso, Frank J; Aitken, Moira L; Amin, Raouf S; Ashlock, Melissa A; Ballmann, Manfred; Boyle, Michael P; Bronsveld, Inez; Campbell, Preston W; De Boeck, Kris; Donaldson, Scott H; Dorkin, Henry L; Dunitz, Jordan M; Durie, Peter R; Jain, Manu; Leonard, Anissa; McCoy, Karen S; Moss, Richard B; Pilewski, Joseph M; Rosenbluth, Daniel B; Rubenstein, Ronald C; Schechter, Michael S; Botfield, Martyn; Ordoñez, Claudia L; Spencer-Green, George T; Vernillet, Laurent; Wisseh, Steve; Yen, Karl; Konstan, Michael W.

Afiliación

Clancy JP; Department of Pediatrics, Cincinnati Children's Hospital Medical Center, 3333 Burnet Avenue, Cincinnati, OH 45229, USA. john.clancy@cchmc.org

Thorax ; 67(1): 12-8, 2012 Jan.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-21825083

Asunto(s)

Aminopiridinas/administración & dosificación; Benzodioxoles/administración & dosificación; Regulador de Conductancia de Transmembrana de Fibrosis Quística/genética; Fibrosis Quística/tratamiento farmacológico; ADN/genética; Mutación; Adolescente; Adulto; Aminopiridinas/farmacocinética; Benzodioxoles/farmacocinética; Fibrosis Quística/genética; Fibrosis Quística/metabolismo; Regulador de Conductancia de Transmembrana de Fibrosis Quística/efectos de los fármacos; Regulador de Conductancia de Transmembrana de Fibrosis Quística/metabolismo; Análisis Mutacional de ADN; Relación Dosis-Respuesta a Droga; Método Doble Ciego; Femenino; Estudios de Seguimiento; Homocigoto; Humanos; Masculino; Persona de Mediana Edad; Estudios Prospectivos; Glándulas Sudoríparas/metabolismo; Resultado del Tratamiento; Adulto Joven

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Texto completo: 1 Bases de datos: MEDLINE Asunto principal: ADN / Regulador de Conductancia de Transmembrana de Fibrosis Quística / Fibrosis Quística / Benzodioxoles / Aminopiridinas / Mutación Tipo de estudio: Clinical_trials / Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Límite: Adolescent / Adult / Female / Humans / Male / Middle aged Idioma: En Revista: Thorax Año: 2012 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

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