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Allele-Specific CRISPR/Cas9 Correction of a Heterozygous DNM2 Mutation Rescues Centronuclear Myopathy Cell Phenotypes.
Rabai, Aymen; Reisser, Léa; Reina-San-Martin, Bernardo; Mamchaoui, Kamel; Cowling, Belinda S; Nicot, Anne-Sophie; Laporte, Jocelyn.
Afiliación
  • Rabai A; Institut de Génétique et de Biologie Moléculaire et Cellulaire (IGBMC), Illkirch 67404, France; INSERM U1258, Illkirch 67404, France; CNRS UMR7104, Illkirch 67404, France; Strasbourg University, Illkirch 67404, France.
  • Reisser L; Institut de Génétique et de Biologie Moléculaire et Cellulaire (IGBMC), Illkirch 67404, France; INSERM U1258, Illkirch 67404, France; CNRS UMR7104, Illkirch 67404, France; Strasbourg University, Illkirch 67404, France.
  • Reina-San-Martin B; Institut de Génétique et de Biologie Moléculaire et Cellulaire (IGBMC), Illkirch 67404, France; INSERM U1258, Illkirch 67404, France; CNRS UMR7104, Illkirch 67404, France; Strasbourg University, Illkirch 67404, France.
  • Mamchaoui K; UMR S787, Institut de Myologie, Université Pierre et Marie Curie, 75013 Paris, France.
  • Cowling BS; Institut de Génétique et de Biologie Moléculaire et Cellulaire (IGBMC), Illkirch 67404, France; INSERM U1258, Illkirch 67404, France; CNRS UMR7104, Illkirch 67404, France; Strasbourg University, Illkirch 67404, France.
  • Nicot AS; Institut de Génétique et de Biologie Moléculaire et Cellulaire (IGBMC), Illkirch 67404, France; INSERM U1258, Illkirch 67404, France; CNRS UMR7104, Illkirch 67404, France; Strasbourg University, Illkirch 67404, France.
  • Laporte J; Institut de Génétique et de Biologie Moléculaire et Cellulaire (IGBMC), Illkirch 67404, France; INSERM U1258, Illkirch 67404, France; CNRS UMR7104, Illkirch 67404, France; Strasbourg University, Illkirch 67404, France. Electronic address: jocelyn@igbmc.fr.
Mol Ther Nucleic Acids ; 16: 246-256, 2019 Jun 07.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-30925452
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Texto completo: 1 Bases de datos: MEDLINE Tipo de estudio: Prognostic_studies Idioma: En Revista: Mol Ther Nucleic Acids Año: 2019 Tipo del documento: Article País de afiliación: Francia
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